Beam公司的成立标志着,最新的基因编辑技术进入实际应用的日子离我们不远。
这三位基因编辑技术的大牛是哈佛大学和麻省理工大学Broad研究所的张锋,哈佛大学教授刘如谦(David R Liu)和麻省总医院病理学副主任J Keith Joung。
三剑客都是美国纳斯达克上市公司Editas的科学创始人。
其他的两位科学创始人是:加州大学伯克利的Jennifer Doudna和哈佛大学的George Church.
2017年,一场CRISPR专利之争导致张锋与doudna对簿公堂。
如今,五人中的三剑客再联手,发起一个专注基因编辑的药物研发公司。
CRISPR技术是目前基因编辑的大热门,而这个新公司,Beam(光柱)疗法就把重点放在多种基因编辑上,从而开发精准药物,治疗基因突变导致的一系列疾病。
许多基因遗传疾病都是罕见病,或是疑难杂症。目前很多罕见疾病都没有可用的疗法。
而基因编辑技术提供了一个根本解决方案。
这是因为,使用基因编辑技术,研究人员可用在基因组内进行单碱基改变,无需切割DNA或是RNA蛋白,从而根本修复治病基因的突变。
三人都耳熟能详,但是最出名的还是张锋。这个80后年轻人不仅是Broad研究所最年轻的核心成员,也是其中最有成就的。在34岁时,张锋就将他所倡导的CRISPR基因编辑推到风口浪尖。
(Broad研究所的张锋)
联合波士顿儿童医院,张锋通过改变一小段DNA,避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷,为治疗诸如地中海贫血等一系列血红蛋白疾病开辟了一条新路。
在他29岁时,就在波士顿的研究所里受邀建立了自己的研究团体。
而哈佛大学的刘如谦则是化学方面的高手。他的研究团队,刘集团(Liu Group)的主要研究兴趣包括:(i)使用DNA模板化有机合成技术发现治疗的合成分子, (ii)针对下一代疗法的基因组编辑蛋白质的表征和工程化; 和(iii)改变人体细胞中信息流动的蛋白质的实验室筛选和体内递送。
(刘如谦实验室的网站)
而麻省总医院的病理专家joung拥有自己的试验室(Joung Lab),在他的领导下,研究人员的工作主要集中在两个方面:第一,开发基因组编辑技术,寻求安全地特异性地修饰细胞中遗传物质的遗传性核酸序列,从而实现快速反向遗传学研究,可能用于治疗性的应用。
第二,表观基因组编辑,它是指可用于研究基因调控机制的靶基因调控状态的瞬时修饰。
(麻省总医院病理专家J Keith Joung)
三人再次联手,让投资人趋之若鹜。
刚一开张,知名投资公司就犹如飞蛾扑火,纷呈迭至。F-Prime Capital Partners和Arch Venture Partners共同领导,共投资8700万美元(约合5亿人民币)系列A轮。
他们最看好的,就是Beam拥有哈佛大学的权利,刘实验室开发的两个基因编辑CRISPR技术相关蛋白9(Cas9)基础编辑平台。
此外,Beam公司还拥有Broad和哈佛大学的选项,用于授权开发张锋的基于Cas13的RNA基编辑技术。
这两个许可都是用于用于人类的新药开发使用。
Beam还与Editas签有许可协议,其中包括独家授权在刘集团和Joung实验室开发的基础编辑技术。
Beam的管理团队还包括首席执行官John Evans,他是Arch风险投资合伙人(Venture Partner,VP),曾在Agios 制药公司担任高级副总裁,同时担任Moderna 疗法的传染病首席科学家。