BioMarin的酶替代疗法获得FDA批准，治疗成年人的遗传性苯丙酮尿症PKU。
5月是苯丙酮尿症公众意识月，第一个酶替代治疗PKU应运而生。
苯丙酮尿症,又名PKU，是一种严重的遗传性疾病。PKU患者在出生时就无法分解苯丙氨酸。
苯丙氨酸是一种氨基酸, 存在于含有蛋白质的食物中, 以及各种食品和饮料中使用的高强度甜味剂。如果不加以治疗, PKU可能会引起慢性智力、神经发育和精神障碍。
患者需要终身限制通过饮食摄入苯丙氨酸，以防止在体内积聚, 因为这可能会造成长期损害中枢神经系统。
如今，一种新药获批了。
美国食品和药物管理局（FDA）批准了 Palynziq治疗成年人PKU。
"这是一种新的酶替代疗法, 帮助解决了PKU患者无法控制他们的血液浓度, 这是目前的治疗方案的严重未满足的需求, " FDA 药物评估和研究中心的医学研究办公室主任朱莉 Beitz评价道。
"这一批准表明了我们的承诺, 批准新药的进展, 给患者提供新的医疗选择。“
PKU的发病率是每12500新生婴儿中的一人。在美国，约有1万至1万5千人的患者。
Palynziq 的安全性和有效性进行了两项临床试验。第一次试验是一个随机的, 开放标签的试验治疗。第二次试验是8周, 安慰剂控制, 随机的试验.
试验结果显示，经 Palynziq 治疗的患者相比治疗前，血液中的苯丙氨酸浓度(Phe）有统计学意义的降低。
目前，公司没有透露新药的价格。预计患者在6月就可以用上这个新药。
在欧洲，BioMarin也在3月提交了新药申请，目前正在等待审评结果。
