桑加莫（Sangamo) 疗法公司 宣布, 英国批准SB-318和SB-319基因编辑治疗粘多糖MPS症I型和II型患者。
这个基因编辑通过锌指核酸酶 (ZFN)的体内基因编码来治疗。
英国监管机构，药品和保健产品局 (MHRA)已授予临床试验授权, SB-318 和 SB-913进入1/2 期临床评价、在体内进行基因编辑治疗粘多醣 I型 和 MPS II 的研究。
这两个试验的针对患者不同。
SB-913 针对对五岁以下的儿童，进行治疗。
而SB-318 仅包括成人患者。
桑加莫计划对 SB-318 研究进行一项议定书修订, 来包括更加年轻的病人。
“ Mps II 的患者缺少现有治疗方案, 我们很高兴英国能给与临床试验的机会." 桑加莫的首席医务官爱德华康纳博士说。
""我们将与他们密切合作, 以推进锌手指核酸酶基因组编辑治疗年轻的患者群体, 我们认为, 这方面的需求和潜在的好处是最大的。“
SB-913 的 临床试验可以治疗五岁以下的儿童。
