欧洲批准无义突变新药
美国拒绝
美国的外显子跳跃51新药
欧盟碰壁
这场没有硝烟的战争
仍在继续
其中的情节
一一道来
上周，欧洲药品管理局（EMA）的专家委员会，人用药物产品委员会（CHMP）建议，扩大治疗无义突变杜氏肌营养不良（DMD）的新药，PTC-124的适应症。
PTC-124上市名为Translarna。在2014年获得欧盟批准，用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。
如今，这个口服新药被批准治疗年龄更小的儿童。
从此，患有无义突变的2-5岁的儿童也可以使用PTC-124了。
PTC-124的化学通用名为ataluren，由位于美国新泽西州的生物科技公司PTC研制和开发上市。
与此同时，PTC公司也在全球积极研发ataluren，目前已经在加拿大，澳大利亚和以色列进行一项为期三年的二期临床试验。
在国内，PTC公司寻求开发ataluren在三个城市的三甲医院开展临床试验。其中包括：北京，上海和深圳。
可是，相比在欧洲的捷报频传，在美国食品药品监督管理局（FDA）目前，PTC却运气不佳，屡战屡败。
下面是从2016年至今的碰壁经历。
2016年2月: FDA拒绝接受PTC 关于PTC-24的新药申请，理由是临床试验未能达到主要终点。
2016年10月: FDA再次拒绝PTC提出的上诉
2017年9月：FDA坚持认为，没有足够的证据支持PTC-124对无义突变引起的DMD的有效性，需要更多研究。
2017年10月: PTC再次收到FDA拒绝函。美国患者因此也无缘使用PTC-124。
其实，这和另一个DMD新药，治疗外显子51跳跃的新药，冰火两重天。
美国生物科技公司Sarepta的eteplirsen，是一种反义寡核苷酸，在2016年底，获得FDA的加速批准。
Eteplirsen治疗约13%的DMD患者， 一年的治疗成本花费约30万美元。
虽然围绕这个新药的疗效争议很大，但是FDA还是批准了第一个治疗DMD的新药。
在欧洲，eteplirsen则没有如此顺利。
6月1日儿童节这天，欧洲药物管理局的专家委员会 CHMP宣布，对于批准采取消极意见 。
这意味着， eteplirsen在欧盟的前景蒙上阴影，不容乐观。
CHMP 最关心的是, 主要的研究仅仅涉及12名患者，而且， 没有 eteplirsen 与安慰剂超过24周的比较研究。
而且，其中和安慰剂比较，没有在6分钟步行距离有任何意义上的差异。
"将主要研究结果与历史数据进行比较的方法并不令人满意, 能表明该药是有效的。“CHMP在决定中表示。
"委员会认为，需要进一步的数据, 以表明 Exondys 治疗而生产的肌萎缩蛋白的数量非常低, 给患者带来了持久的好处," CHMP 写道。
"CHMP 认为, Exondys 在治疗 DMD 方面的利益和风险的平衡是无法建立的," 该声明总结说。
"因此, CHMP 建议，拒绝授权上市。“
