美国食品药品监督管理局FDA发布最新指南草案，正式进入以患者为中心的新药开发2.0时代。
这个新药监管指南长啥样？
一句话，那就是： 收集全面和有代表性的反馈, 收集病人经验的代表信息的抽样方法, 来开发和审评新药，并贯穿产品的整个生命周期。
具体来说，这个新药审批2.0有以下三个重点：
1. 肿瘤新药替代终点
“我们听到的信息是, 肿瘤产品的更加现代化的批准终点是必要的。因为许多旧的方法, 临床试验的招募和设计追溯到一个组合细胞毒性的化疗的时代, 其中患者接触到显著的治疗毒性。”FDA在新闻稿中表示。
“这些疗法有时只提供了轻微的疗效, 但是带来了严重的副作用。”
因此, FDA表示，试验中使用的评估终点, 应该抵消这些药物所构成的重大风险。
然而, 新的和更有针对性的治疗方法有不同的作用机制。
“更多的实例显示, 在精心挑选的病人中, 更高的收益率, 并往往显示减少毒性-在更小的人群, 有可能会用一个标记物, 来预测临床反应。”
“在这些情况下, 替代终结点-或中间临床利益的措施-可以是临床相关和高度重视的病人。这些措施可能包括实体肿瘤的客观反应率（OR）或无进展生存（PFS）, 或 血液癌的细胞性反应率（CRR）和疾病的最小残留（MRD），”FDA指出。
2. 倾听患者
新药监管者需要通过科学进步来学习, 也需要通过倾听病人的亲身经验来学习。
“我们的工作要求我们必须继续思考：如何使药物开发的科学和审查更现代和更有耐心, 使批准的产品能给现实世界的病人和家庭最看重的价值最大化。”FDA表示。
“这需要与病人社区进行持续的接触。做得好, 结果是我们审批新的医疗产品越来越多受益于更好地了解病人的经验, 为我们的药审人员提供了严重疾病的背景, 并帮助他们了解对于患者有关的什么是最重要的，其中包括治疗的好处、风险和疾病负担。”
3. 纳入患者意见的药物开发
FDA 已优先与公司和其他利益相关者合作, 收集病人关于他们的意见和需要的信息, 以及建立必要的工具来获得病人的意见，并提供有意义的数据。
到目前为止, FDA 已在20多个疾病领域举行了以病人为重点的药物开发 (PFDD) 会议。
其中包括阿片类药物滥用, 自闭症, HIV病毒感染, 帕金森氏症和各种类型的疼痛症。
这些会议让 FDA 的专业工作人员对病人和照顾者的经验有了更深的了解。
同样重要的是, 这项工作教育企业在产品开发中如何以严格的方法, 来获取和纳入这一重要的和独特的投入。
“我们还必须解释 , FDA 将如何将这些信息纳入我们的监管决策中。”
这个新的指南草案将正式告知病人和产品开发商这些原则。
“这套指导描述了如何收集患者经验数据和病人和护理人员的其他相关信息, 用于医疗产品开发和监管决策。”FDA总结道。
FDA新闻稿：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm610509.htm
