近期，阿兹海默病领域屡屡传来新药研发失利的消息，在前路上投下了一片阴影。我们也曾呼吁，阿兹海默病的新药研发，需要更多英雄挺身而出。
今天，日本卫材公司（Eisai）宣布决定在美国马萨诸塞州剑桥市成立Eisai Center for Genetics Guided Dementia Discovery (G2D2)。这是一个新的专注于基于人类遗传学的免疫-失智症（immuno-dementia）的探索性研究设施，旨在研发失智症领域创新药物。
阿兹海默病（AD）是全球影响最广的神经退行性疾病。随着世界人口老龄化，AD的发病率迅速增加。据估计，目前全球有超过4000万AD患者，到2050年，全世界受影响的人数将增加到惊人的1亿。然而，AD的发病原因至今尚未明确，也没有可以有效减缓疾病进程的药物。因此，AD的药物研发也是整个生物医药领域最具挑战性的课题之一。
此次卫材公司投资1亿美元建立的G2D2，会将遗传信息作为出发点，控制导致失智症的主要原因——神经炎症以及β淀粉样蛋白（Aβ）和tau蛋白，在攻克失智症的道路上更进一步。该中心计划于2019财年第一季度开始运营，其负责人将由Andover innovative Medicines (AiM) Institute现任主席Nadeem Sarwar博士担任。
通过整合人类遗传学、神经和免疫生物学、以及由AiM Institute带来的精准化学等优势，G2D2将采用一种新的药物发现方法（免疫-失智症）来成功控制Aβ和tau。具体而言，G2D2将充分利用失智症的功能基因分析，基于强有力的人类证据，参与以神经炎症和免疫系统为基础的免疫-失智症药物发现研究，并以小胶质细胞表达的多种蛋白质作为药物发现的靶点。G2D2的目标是，到2020年，将通过该研究确定的化合物推进临床。G2D2的结构将主要由数据科学、免疫-失智症生物学、发现科学及化学组成，并拥有约70名员工。
▲Andover innovative Medicines (AiM) Institute现任主席Nadeem Sarwar博士（图片来源：World Neuroscience Innovation Forum）
G2D2将设在位于剑桥市西北部Alewife地区的Alewife Research Center内，该地区是世界领先的生物技术区域之一。除了哈佛大学、麻省理工学院（MIT）等学术机构外，还有很多私人研究机构聚集。利用该地区的优势，G2D2将建立一个可供外部组织使用的研究空间，以加强与杰出研究人员的合作，并开放创新举措，促进免疫-失智症药物的发现。
“通过专注于人类遗传学，我们的发现实验室最近在针对免疫-失智症药物的下一个层面取得了快速进展。卫材认识到这一进步，并计划在未来10年内投入大量专项研究经费，来进一步加速人类遗传学指导的药物研发，”卫材公司董事长兼首席执行官Ivan Cheung先生在一份声明中表示：“凭借卫材对研发的承诺、强大的产品线和在AD治疗中取得的成功，我们相信我们将能够加速寻找下一代失智症治疗药物，以帮助数百万患者及其护理人员。”
“这种综合方法已在短时间内取得令人兴奋的药物发现进展，特别是在人类遗传学突显的通路中的免疫靶标。剑桥市新中心的成立为卫材提供了基于这些成功而发展的机会，并在人类遗传学指导的药物发现领域占据领导地位。我们将在人类遗传学领域应用我们独特的新型精准化学方法，以提供定制设计的小分子和反义寡核苷酸溶液。我们的目标是发现下一代免疫-失智症靶向药物，以补充和超越Aβ和tau靶点。”Sarwar博士说。
