与辉瑞公司的腺相关病毒9（AAV9）不同，Sarepta公司使用的是AAVrh74载体。
与AAV9载体相比，这个AAVrh74载体旨在增加在肌肉中的表达，Serepta公司首席执行官Douglas Ingram对生物世纪表示道。
在全美儿童医院(Nationwide Children's Hospital)内进行的临床试验，由知名的儿科神经医生Jerry Mendell博士主导，三名DMD男孩接受了这个MHCK micro-Dystrophin的治疗。
初步结果显示，微肌营养不良蛋白基因治疗导致平均肌细胞定位转导的微肌营养不良蛋白表达为76.2％，平均纤维强度为74.5％。
治疗后活组织检查显示，微肌营养不良蛋白水平稳定，平均值为38.2％。
基因治疗也使60天平均血清肌酸激酶（CK）水平降低了87％以上。
此外，试验没有发现严重不良反应。两名患者的γ-谷氨酰转移酶（GGT）水平升高，但均在一周内激素治疗增加而消退。
Sarepta公司的Exondys 51是首个获批治疗杜氏肌营养不良外显子51跳跃的新药。
（Sarepta公司的产品和研发管线）
这个试验计划招募12名患者。
Sarepta公司拥有这个基因治疗的全部权利。
受到这个令人振奋的消息的刺激，纳斯达克上市的Sarepta公司周二开盘创下历史新高，最高飙升71.26美元（68％）至176.50美元。Sarepta公司的市值也超过110亿美元。
最后，收盘上涨37％至143.93美元。
与此同时，儿童医院的Mendell博士希望能在更多的DMD患者中得到验证。
“我一直在等待我整个49年的职业生涯，找到一种显着降低CK水平并产生显着水平的肌养蛋白的疗法。" Mendell医生在一个声明中表示说。
“虽然数据是早期和初步的，但如果这些结果持续存在并在其他患者中得到证实，这些结果将代表DMD治疗的前所未有的进展。我期待在临床研究中治疗更多的患者，以便为DMD患者提供必要的数据，从而显着改变疾病进程。“
外部专家对此结果表示谨慎乐观。
辉瑞公司AAV9基因疗法的共同发明人，北卡大学教授肖啸博士表示，这个结果令人鼓舞。“我认为现在基因疗法已经在技术改进多年后卷土重来，”他对福布斯表示说。
尽管数据尚未经过会议或出版物的同行评审，但仍有希望。 威尔康奈尔（Weill Cornell Medicine）基因医学主席Ron Crystal对福布斯表示说：“在这个领域做临床研究多年，我学会了谨慎。”
“但我认为这是令人鼓舞的。”
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