瑞士制药巨头诺华（Novartis）CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Kymriah，用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）病情难治或移植后复发或出现2次及以上复发的25岁及以下B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者；（2）既往接受2种或多种系统疗法治疗失败的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。
现在，CHMP的意见将被递交给欧盟委员会，后者在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的建议。这意味着，Kymriah极有可能在未来2-3个月做出获得批准。如果获批，Kymriah将成为欧洲首个治疗B-ALL和DLBCL的CAR-T细胞疗法。之前，EMA已授予Kymriah治疗R/R B-ALL儿科患者的优先药物资格（PRIME）。
CHMP的积极意见是基于由诺华开展的2项关键性II期临床研究ELIANA和JULIET，这些研究入组和患者来自欧洲、美国、澳大利亚、加拿大和日本。其中，ELIANA是首个儿科全球CAR-T细胞疗法注册临床研究，JULIET则是评估Kymriah治疗R/R DLBCL成人患者的首个多中心全球注册研究，同时也是评估一种CAR-T细胞疗法治疗DLBCL的最大规模的全球研究。
诺华肿瘤学首席执行官Liz Barrett表示，CHMP的积极意见对于欧洲的侵袭性血液肿瘤儿科患者和成人患者而言是一个历史性转折时刻，这种真正的变革性疗法有助于解决一个深刻的未满足的医疗需求。诺华感到自豪的是，我们在CAR-T创新方面的领先优势将为欧洲地区患者的临床治疗带来实质性的改变。
在美国，Kymriah于2017年8月获批，成为全球首个CAR-T细胞疗法，用于难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和年轻成年患者。今年5月，FDA再次批准Kymriah用于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。
原文出处：Novartis receives positive CHMP opinion for Kymriah® for treating two aggressive blood cancers, marking important medical advance for patients in Europe
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