别小看TA，
其中可能藏着打开治疗罕见病的钥匙
这就是自然病史研究
去年10月，美国食品和药物管理局颁发了六项新的研究经费, 全部给了罕见疾病的自然病史研究。其中两项是与国家卫生研究院(NIH)的国家推进转化科学中心(NCATS)的合作。
疾病的自然病程研究是指，罕见疾病从发病到症状到临床阶段，以及没有治疗的最终结果。
由于许多罕见疾病的自然病史仍然相对很有限，因此，为这些罕见病的患者有效开发诊断和治疗方法带来了巨大挑战。
“我们相信这些重要的研究将提供关于这些罕见疾病如何发展和进展的关键信息，并最终有助于开发可以使开发过程更有效的疾病行为模型，” FDA局长Scott Gottlieb在声明中表示道。
“我们在为罕见疾病开发新药中遇到的挑战之一就是缺乏自然病史数据，来指导成功的临床试验设计，”NCATS的投资组合管理和战略运营主管NAT杨博士表示说。
“我们很高兴可以与FDA合作，资助今年的两项自然历史研究，这将有助于NC为患有这些破坏性疾病的患者开发新的治疗方法。”
此外，自然史研究的可以通过更好地了解特定的罕见疾病如何随时间推移，从而为医疗产品开发提供信息。
此外，辉瑞公司在国内计划进行治疗杜氏就营养不良（DMD）的临床试验，其中就包括自然病史的研究。
由此可见，自然病史研究的重要性。
这些研究的一个潜在应用是使用自然病史模型，这些模型针对极端罕见疾病的药物研究，极端罕见病的招募患者可能具有挑战性。
这是FDA首次提供资金进行罕见疾病自然史研究。
FDA将在未来五年内提供总计630万美元的资金，用于资助四项自然历史研究。此外，通过与美国国立卫生研究院（NIH）（NCATS）的合作，资助350万美元。
收到FDA630万美元赞助的项目是：
费城儿童医院的David Lynch医生，弗里德赖希共济失调（FA）的前瞻性研究，5年内赞助200万美元
哥伦比亚大学医学中心的Adi Cohen医生，妊娠和哺乳期相关骨质疏松症的前瞻性研究，5年内约200万美元
爱荷华大学的Alicia Gerke，结节病的回顾性研究，2年内约30万美元
北卡罗来纳大学Champhill分校的Kenneth Ataga，镰状细胞贫血的前瞻性研究，以确定慢性肾病内皮功能变化的生物标志物，5年内约200万美元。
NCATS和FDA合作，400万美元赞助的项目是：
儿童医院的谭文汉（音，Wen-Hann Tan），Angelman综合征的前瞻性研究，5年内约200万美元
犹他大学的尼古拉斯-约翰逊，强直性肌营养不良1型，前瞻性研究确定生物标志物和临床终点，5年内约200万美元。
”我们一直在连轴转，以开发可以模拟极端罕见疾病的安慰剂组的行为的模型，其中招募临床试验可能特别困难。我们非常感谢NCATS对这一重要计划的支持，这使我们能够支持另外两项研究，“FDA局长表示。
美国孤儿药法案定义，发病人数少于20万的疾病为罕见病。目前约有7000种罕见病。
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