这家位于法国的公司名为Dynacure, 是遗传学和生物细胞生物学研究所的分离企业。依靠和Ionis制药的合作，Dynacure最近获得了过于半个亿美元，5500万的投资。投资者包括Andrea Partners等。
公司主打新药，就是治疗肌肉神经罕见病，中央核性肌病（centronuclear myopathy，CNM）的Dyn101.
中央核性肌病症状为肌肉弱化和肌肉萎缩。
Dyn101是一种Dynamin 2的反义寡核苷酸疗法。目前已经在小鼠身上进行了无义（Anti Sense）的模型，公司首席执行官Stéphane van Rooijen对Endpoints表示道。
真正让Dynacure受到投资者追捧的原因，是因为背后的技术合作方，Ionis。
Ionis制药开发出了治疗脊髓性肌萎缩（SMA） 的首个获得批准的新药，
Spinraza。
Ionis后来将xSpinraza的市场销售权转让给了生物大药企百健（Biogen）。Spinraza目前一年的销售为7.5亿美元。
CNM由 DNM2 基因突变引起, 在婴儿出生、童年或成年时期出现症状。在婴儿期或幼年时期, 常见症状包括张力减退、全身虚弱、面部肌肉虚弱、下垂和麻痹。
受影响的儿童可能出现发育延迟, 如抬头等。面部虚弱会导致婴儿的吸吮能力弱和/或吞咽困难, 可能导致进食困难。 受影响的CNM合作可以发展为呼吸系统)并发症。
成立于2016年，Dynacure仅仅两年就获得了青睐，和Ionis的背书密不可分。
成立伊始，Ionis就将这个新药授权给了Dynacure，价值500万美元。Ionis选择购买公司15%的股份，可以说比较看好这个新药的前景。目前，lonis仍然持有公司的少量股份。
Dynacure计划首先开发这种反义寡核苷酸疗法治疗中央核性肌病, 并计划在2019年上半年进入人体试验。
"(中央核性肌病) 是一种肌肉衰弱的渐进性疾病, 主要影响儿童和年轻人,（他们） 生活质量因丧失自主能力而受到严重影响, 表现在呼吸和吞咽困难，“这位首席执行官表示说。
目前，还没有一种治疗这种罕见病的新药。
“疾病管理和治疗能帮助患有 CNM 的人, 但是没有药物可以改变疾病的进程。我们的动物数据表明, Dyn101 在小鼠身上，可能停止疾病进展或逆转疾病进程。“他接着表示。
参考文章：
https://endpts.com/with-tech-from-spinrazas-maker-french-startup-dynacure-gets-55m-to-tackle-neuromuscular-disease/
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