近日，Celgene公司和Acceleron Pharma公司公布了一项随机双盲多中心3期临床研究（代号BELIEVE）的结果。其治疗β-地中海贫血的潜在重磅新药luspatercept在红细胞反应的主要终点方面取得了统计学上的显著改善，与安慰剂相比，治疗药物使红细胞（RBC）输血负担比基线至少降低33％，在第13周到第24周连续12周治疗期间至少减少2个单位。
Luspatercept是一种first-in-class的红细胞成熟剂（EMA），被认为可调节晚期红细胞成熟。该药物旨在通过靶向转化生长因子-β蛋白来刺激红细胞的产生。Acceleron和Celgene正在合作共同开发luspatercept。这种贫血症药物（最初被称为ACE-536）的合作始于7年前，当时Celgene支付了2500万美元先期付款，里程碑费用高达2.17亿美元。
该临床试验在输血依赖性β-地中海贫血成人患者中评估luspatercept加上最佳支持治疗的疗效和安全性。除了达到主要终点外，luspatercept还达到了所有的关键次要终点，证明RBC输血负担的统计学显著改善。在该研究中观察到的不良事件与先前一致。
“几十年来，成人β-地中海贫血的治疗仅限于输血和铁螯合。减少输血负担是这种罕见血液病患者向前迈出的重要一步，”Celgene首席医学官Jay Backstrom博士说：“我们感谢患者及其家人和医生参与BELIEVE研究。”
▲Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable先生（图片来源：Acceleron官方网站）
“BELIEVE研究是luspatercept的第二项取得积极结果的3期研究，证明了这种红细胞成熟剂对慢性贫血相关疾病的潜在影响，”Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable先生说：“我们继续在更广泛的开发计划中探索luspatercept，包括正在进行的治疗非输血依赖性β-地中海贫血的BEYOND研究。”
Luspatercept在全球尚未被批准用于任何适应症。目前luspatercept正处于3期临床阶段，评估治疗MDS患者（MEDALIST试验）和β-地中海贫血患者（BELIEVE试验）的安全性和有效性。一项针对一线，低风险MDS患者的3期试验（COMMANDS）即将开展。另外，治疗非输血依赖性β-地中海贫血的2期试验BEYOND和治疗骨髓纤维化的一项2期试验也在进行中。
两家公司最近还宣布luspatercept达到了MEDALIST研究中的主要和关键次要终点，这是一项3期、随机、双盲、多中心临床试验，评估luspatercept治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴慢性贫血患者的疗效，这些患者不耐受或不适用促红细胞生成素刺激剂（ESA）治疗，或治疗后复发，环状成纤维细胞阳性并需要频繁的RBC输血。
BELIEVE和MEDALIST试验的数据将于2018年在相关医学会议公布。两家公司计划在2019年上半年在美国和欧洲提交luspatercept的上市申请。
参考资料：
[1] Celgene and Acceleron Announce Luspatercept Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase III ‘BELIEVE’ Study in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia
[2] A 7-year-old alliance between Celgene and Acceleron is paying off with more promising PhIII data for luspatercept
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