戈谢病由GBA突变导致, 是一种严重的神经退行性疾病，包括一种可以致命的儿童类型。
戈谢病是一种遗传疾病, GBA在细胞和某些器官中积聚导致。
戈谢病的特点是瘀伤、疲劳、贫血、血小板计数低、肝脾肿大。
目前治疗戈谢病 （Gaucher's disease）的主要方法是酶替代疗法，但是，酶替代疗法主要治疗症状较为温和的成人类型，这种戈谢病类型表现为肝脾肿大。
目前没有治疗急性戈谢病的方法，这是因为，酶无法穿越血脑屏障。
一种基因治疗戈谢病的方法，在动物模型上出现了希望。
伦敦大学的研究人员研发的这种基因疗法，利用一种腺相关病毒9型（AAV9）矢量编码GBA，在患有戈谢病的小鼠模型中，在子宫内注射了这个基因后发现，与没有治疗的小鼠相比，经过治疗的小鼠存活率从15天增加到约18周，与此同时，神经元的损失也有减少。
没有一个接受治疗的小鼠有前肢麻痹或肌肉虚弱。
这个伦敦大学的研究成果发表在自然医学（Nature Medicine）杂志上。
而且，这个基因疗法可以在产后进行颅内和静脉注射的基因治疗，结果显示，均能增加存活率。
并且，运动障碍得以减少, 体重和身体协调方面也有改进， GBA 表达趋于正常。
此外，研究人员使用超声引导技术将AAV9 矢量编码基因输送到两只猕猴的大脑中。两只猕猴都增加了基因表达。
这些研究"提供了概念的证明（Proof of Concept） " , 它是 "技术上可行 " , 能够使用超声引导技术提供基因治疗载体, 并且可以使用在人的胎儿，伦敦大学的研究人员，论文的作者西蒙Waddington对生物世纪表示。
与酶替代疗法相比，基因疗法的好处是能够穿越脑血屏障，直接将纠正后的基因输送到颅内。
但是，基因疗法仍然处于前期研究，许多问题都有待回答。比如：治疗的持久性，可能的副作用等等。
目前，研究人员正与阿波罗疗法（Appollo Therapeutics） 合作, 优化载体系统, 并对婴儿出生后的戈谢病治疗进行前期研究。
阿波罗是伦敦大学学院、伦敦帝国学院、剑桥大学和阿斯利康（AstraZeneca, 葛兰素史克（GSK） 和强生（J&J）创新中心的合资企业。
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