今天FDA批准了诺华制药公司的Kisqali （ribociclib）与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌疗法，该联合疗法用于治疗绝经期前/绝经期或绝经后患有HR激素受体阳性的妇女和患有人类表皮生长因子2HER2受体阴性的妇女，也可以用于治疗转移性乳腺癌。 FDA还批准Kisqali与氟维司群联合用于治疗患有HR阳性、HER2阴性晚期和转移性乳腺癌的绝经后的妇女，初始内分泌疗法或疾病进展疗法都依据的是内分泌疗法。
乳腺癌是美国最常见的癌症。美国国立卫生研究院国家癌症研究所估计，今年将有约266,120名女性被诊断患有乳腺癌，40,920名女性将死于乳腺癌。大约72%的乳腺癌患者患有HR阳性、HER2阴性的肿瘤。
Kisqali于2017年3月首次被批准用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性(HR+ /HER2-)的晚期或转移性乳腺癌女性患者。但其常见副作用是感染、异常白细胞计数（中性粒细胞减少）、血液中白细胞减少、头痛、咳嗽、恶心、疲劳、腹泻、呕吐、便秘、脱发和皮疹。警告和注意事项包括：心脏问题的风险，即QT间期延长可能导致心率异常、严重的肝脏问题、严重感染的低白细胞计数以及可引起胎儿伤害，甚至可能导致死亡。为此，通过联合用药增强临床疗效以及降低副作用。
联合用药的临床疗效
在495名志愿者中，接受Kisqali和芳香酶抑制剂（AI）联合用药与安慰剂和AI联合用药的试验结果相比，Kisqali与AI联合治疗绝经前或围绝经期妇女的疗效明显优于安慰剂组。本研究中所有绝经前或围绝经期患者均接受了醋酸戈舍瑞林的卵巢抑制。试验测量无进展生存期（PFS），是从随机化开始到肿瘤发生（任何方面）进展或（因任何原因）死亡之间的时间。相比于接受安慰剂加AI的无进展生存期的13.8个月，服用Kisqali加AI的无进展生存期的27.5个月更长。
在726名接受Kisqali和氟维司群联合用药或安慰剂和氟维司群的患者的试验中，Kisqali联合氟维司群治疗晚期或转移性乳腺癌的疗效在这项临床试验中得到证实。与服用安慰剂加氟维司群的患者的无进展生存期的12.8个月相比，服用Kisqali加氟维司群20.5个月的无进展生存期更长。
FDA突破性新政
FDA在今年早些时候宣布了两个新试点项目，而该联合疗法作为这两个新试点项目的一部分是首个被批准的。这两个新试点项目旨在使癌症药物的研发和审评更加有效，同时改进FDA评估疗效和安全性的严格标准，通过这种实时审查，FDA能够在试验结果出现后立即开始评估临床数据，为其以后的批准做好准备。
这两个试点项目为实时癌症审评（Real-Time Oncology Review）和新的模板化评估援助（Assessment Aid），目前，这两个试点项目仅用于已经批准的抗癌药物的补充申请，之后会扩展到原料药和生物制剂。Real-Time Oncology Review允许FDA在临床试验结果可用且数据库被锁定之后，而所有信息正式提交之前审查其早期的大部分数据，这使得FDA可以更早地开始对数据进行分析，并向厂家提供反馈，告诉他们如何最有效地分析数据以回答关键监管问题。该试点侧重于提前提交与产品安全性和有效性评估最相关的数据，以便FDA在临床试验结果正式提交前即开始审评。
Assessment Aid方便申请公司用结构化的格式进行提交，加速FDA对申请的审查，通过使用结构化模板，FDA能够将其评估写入厂商提交的同一文件中，并且允许这种带有FDA审查注释的议案作为一份文件。这种结构化的格式为审查数据和说明FDA的分析提供了更简化的方法。它使药物审查员更加关注主要的利益风险和标注问题。
“通过这项批准，我们已经看到了新试点项目的一些好处，它可以提高监管效率，同时加强我们对数据的评估过程。这表明，通过一些合理的政策途径，我们可以在提高效率的同时提高流程的严谨性。这些新计划旨在减少审查过程中的时间和成本问题，包括FDA的人员配置负担。例如，通过在正式提交给FDA之前更早地分析数据，以及在结构化模板中评估提交的数据，我们可以更容易地更早识别在申请中缺少的可能延迟审评的关键分析或信息。
FDA局长Scott Gottlieb博士表示：“经过今天的批准，FDA使用这些新方法使审核小组在实际提交申请之前开始分析数据，并帮助指导公司对顶线数据的分析，以梳理出最相关的信息。这使我们在6月28日提交后不到一个月就批准了该疗法，比目标日期提前了几个月。”这些新流程对患者有益，对医疗保健提供者有益，对产品开发人员有益，对FDA也有好处，我们的员工可以有更多时间与产品开发人员探讨药物审查的关键方面的知识。 我们可以提高效率并巩固我们的黄金标准以供审查。
FDA药品评价与研究中心血液与肿瘤药品办公室主任Richard Pazdur博士称：“我们致力于继续为患者带来更多的治疗选择，这一批准为乳腺癌患者增加了新的治疗选择。”
参考文献：
FDA approves first cancer drug through new oncology review pilot that enables greater development efficiency.
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