5年前，位于波士顿剑桥的基因疗法公司Agilis，募集了800万美元来专注中枢神经罕见病的新疗法。
如今，当初的投资者慧眼识金，赢得盆满钵满。
PTC疗法19日宣布，收购Agilis Biotherapeutic公司，获得了四个在研的新产品，主攻中枢神经系统疾病。
这个交易有多处可圈可点。
首先，这是基因疗法收购的最新交易，一次性付款就达到亿级，
而且，后期的里程碑付款和销售的提成也非常可观。
PTC 将支付 Agilis 股东约2亿美元的一次性前期付款， 其中包括：5000万美元的现金和约1.5亿美元的 PTC 股票。
此外，Agilis 股东还有资格获得7亿4500万美元基于研发和销售的里程碑付款, 加上潜在的2-6% 的销售提成。
Agilis的名字来自于Agile，意思是“敏捷“。
Agilis的基因疗法主治 芳香 l-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC）, Friedreich 共济失调（FA）和安格尔曼综合症（Angelman Syndrome, AS）。
Agilis的研发管线中，最有可能率先获得批准上市的是，治疗罕见的中枢神经系统疾病, 芳香 l-氨基酸脱羧酶 (AADC) 严重缺乏症的GT-AADC (原 AGIL AADC)。
这个新疗法目前处于二期临床试验IIb阶段。
AADC是一种导致全身张力减退和肌张力障碍的罕见神经病。目前，没有一种治疗AADC的药物或疗法，患者只能接受姑息疗法。
Agilis在研产品一览：
（Agilis研发管线中有望明年提交新生物制品上市申请）
台湾研究
为了解决 AADC 患者的未满足医疗需求, Agilis 与台大签订了一项独家许可协议, 治疗芳香 l-氨基甲酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症。试验由台大医院儿科教授Paul Hwu 博士主导。
在两项试验中，共18 例严重的 AADC 患者接受了Agilis的这个基因治疗，利用AAV2-hAADC 病毒载体通过立体定向手术注入双侧。
结果显示，经过一次治疗后，诺多巴胺（de novo 多巴胺）的生产和运动功能和认知规模增加，而且，临床好处长期持续，长达数年。
（Clinictrials的临床试验记录）
PTC收购了Agilis后，计划在明年(2019年）就向食品药品监管局FDA提交GT-AADC的生物制品上市申请（BLA）。
这也是PTC的最新一笔收购。这家公司投资了1.35亿美元从马拉松制药收购了Emflaza（地夫可特）的全球权利，地夫可特被FDA批准治疗杜氏肌营养不良（DMD）。
FA和AS治疗管线
此外，Agilis的产品管线还包括一个基因治疗疗法，治疗 Friedreich 共济失调. FA是一个罕见的神经退行性疾病, FXN 基因单缺陷所引起。
此外这项收购带来了另外两项针对中枢神经系统紊乱的基因治疗方案, 包括安格尔曼综合症, 这是一种罕见的, 遗传性的神经紊乱, 特点是严重的发育迟缓。
PTC疗法对于罕见神经肌肉罕见病患者社区来说，并不陌生。
这家位于新泽西州的公司主打产品是PTC-124（Ataluren，Translarna），治疗无义突变的杜氏肌营养不良（DMD），在欧盟获得有条件批准。
但是，PTC-124在美国屡遭拒绝，仍然没有获批。
此次收购Agilis将为PTC带来一个可能获批的新基因疗法，PTC也一跃成为和辉瑞，诺华，风筝和Spark齐头并进，并肩进入基因疗法的前列。
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