位于马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟公司预计将在今年年底前就提交申请，用基因疗法治疗地中海贫血。
这个基因疗法， LentiGlobin 治疗治疗青少年和成人患者β地中海贫血 (TDT) 和 non-β0/β0基因型的地贫依赖于输血治疗的患者。
上周，欧盟的医药管理局（EMA）授予了蓝鸟的基因疗法快速审评的资格。
最近提出的一项临床研究显示, 经过治疗后，八例患者中有7例患者不再需要长期输血, 并且，他们血红蛋白继续显示正常水平。
作为一家美国的生物制药公司，不寻常的是, 蓝鸟计划绕过美国，率先在欧盟提交上市申请。这与欧盟对该基因疗法的重视有关。蓝鸟表示说, LentiGlobin 在欧洲获得了快速轨道指定, 这为早期讨论的数据要求和试验设计提供了条件。
“输血依赖的β-地中海贫血是一种严重的遗传疾病, 需要终生的长期输血来生存, 而输血是挽救生命的唯一方法, 他们也与严重的医疗并发症, 如器官铁超载有关, "蓝鸟公司的首席医学官大卫戴维森 博士在声明中表示。
"LentiGlobin 的加速审评有助于帮助我们向 TDT 患者提供第一个基因治疗。我们期待着就这个潜在的变革性治疗方案与监管当局合作。“
欧盟的这个加速审评可以将正常的210天的审评时限减少到150天，这样，如果蓝鸟在年底提交申请，预计在2019年就可以得到审评结果。
在美国，这个基因疗法已经获得了FDA的突破性疗法的资格。
美国的提交申请的时间将在欧盟之后。
如果获批，这将是继诺华，风筝和Spark之后的又一家基因疗法上市。
但是，和其他已经获得批准的基因疗法一样，蓝鸟的LentiGlobin预计价格不菲。分析人士表示，这个基因疗法的价格预计将在55万美元左右。
目前获批的基因疗法的价格如下：
基因疗法 | 公司 | 适应症 | 价格（美元） |
Kymriah | 诺华 | B细胞急性淋巴白血病（ALL） | 475，000 |
Yescarta | 风筝/吉利德 | 非何杰金淋巴瘤 | 373，000 |
Luxturna | Spark | 遗传性视网膜病变 | 425，000 |
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