第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。
AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。美国今年预计将有超过19000名新确诊患者，以及超过10000个AML死亡案例。2005-2011年的调查结果显示，AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病类型中是最低的。FLT3基因突变是AML患者中最常见的遗传变异，而FLT3-ITD是发生率最高的FLT3基因突变，大约四分之一的AML患者携带这种突变。与没有携带这种突变的患者相比，带有FLT3-ITD突变的患者其预后更差，癌症复发几率更高，且复发后死亡风险更大。这些患者即便接受造血干细胞移植（HSCT），治疗后的癌症复发几率仍比没有携带这种突变的患者高。目前，还未有针对这一疾病的疗法获批。因此，本次突破性疗法认定有望为FLT3-ITD患者带来新的希望。
本次斩获突破性疗法认定的quizartinib是第一三共公司开发的口服FLT3抑制剂。此次突破性疗法认定的批准是基于quizartinib的关键3期临床试验QuANTUM-R的良好结果，该试验数据已于2018年6月在欧洲血液学会第23届大会上公布。QuANTUM-R是一项关键的全球性、开放标签、随机3期研究，其试验结果显示，口服特异性FLT3抑制剂quizartinib单一疗法与化疗相比，延长了复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的总生存期。QuANTUM-R显示出的安全性与quizartinib的临床开发项目一致。
▲Quizartinib的分子结构式（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
“近几十年来，针对FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML疗法的发展缓慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一种极具侵袭性且预后不良的白血病。Quizartinib是第一个与化疗相比，能有效延长FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML患者总生存期的口服特异性FLT3抑制剂，”第一三共公司副总裁兼肿瘤研发部AML部负责人Arnaud Lesegretain先生表示：“我们对于此次突破性疗法认定获得批准表示十分激动，并期待与FDA紧密合作，为患者尽快带来更多的疗法选择。”
除了突破性疗法认定，quizartinib针对复发性/难治性AML疗法还获得了FDA的快速通道资格，以及FDA与欧洲药品管理局（EMA）颁发的针对AML的孤儿药资格。Quizartinib还处于研发阶段，并未在任何国家受到批准，安全性与耐受性还有待认证。但本次批准有望加速该药的发展，实为患者们的一大喜讯。
参考资料：
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Daiichi Sankyo's FLT3 Inhibitor Quizartinib for Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML
[2] Phase 3 QuANTUM-R Study Demonstrates Daiichi Sankyo’s Quizartinib Significantly Prolongs Overall Survival as Single Agent Compared to Chemotherapy in Patients with Relapsed/Refractory AML with FLT3-ITD Mutations
[3] 死亡风险降低24%！白血病新药公布3期结果
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