日本研究人员宣布启动一项临床试验，用来自诱导多能干细胞（iPS）的神经学材料治疗帕金森病。诱导多能干细胞是通过化学方法回归到发育早期阶段的成熟细胞，这些细胞理论上可以分化成身体中的任何特定的细胞种类。
该研究团队将一种能发育成神经元并产生多巴胺的多巴胺能祖細胞，直接注射进已知在与帕金森病相关的神经变性中发挥关键作用的大脑区域。这项研究由京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)的神经外科医生Jun Takahashi主导，另一家合作单位是京都大学医院。
Jun Takahashi（左）及其同事在日本京都大学的新闻发布会上解释他们对帕金森病患者进行试验的计划。图片来源：读卖新闻
帕金森症是由大脑中产生神经递质多巴胺的特化细胞死亡引起的。缺少多巴胺会引发运动机能衰退，导致行走困难和不自主地颤抖。随着疾病的发展，它会进一步导致痴呆。该试验的策略是从iPS细胞中获取多巴胺能祖細胞，并将它们注射到壳核（putamen）中，这是位于前脑底部的一个圆形结构。外科医生将在患者的颅骨上钻两个小洞，并使用专门的设备向里面注入大约500万个细胞。
动物研究表明，祖细胞可以在体内分化成为多巴胺能神经元并植入到大脑中。Takahashi的团队在去年报告称，他们将从人类iPS细胞制备的神经元注入帕金森症的猴模型大脑中，两年之后，这些猴子的症状得到了显著改善。
CiRA并没有使用患者的iPS细胞，而是使用了来自健康捐赠者的库存iPS细胞，它们具有不太可能引起免疫排斥的特定细胞类型。CiRA的负责人Shinya Yamanaka在2012年因发现了制备iPS细胞的方法而获得了诺贝尔生理学或医学奖。他说：“利用这些库存细胞，我们可以进展得更快，花费更低。” 作为额外的预防措施，患者们需要在接受祖细胞治疗的同时使用一种常见的免疫抑制剂。
患者招募于7月30日东京时间17点开始，京都大学医院在其官方网站上发布了患者招募的信息。该团队计划招募7名患者，并且在细胞注射之后持续进行2年的追踪研究。
这是日本批准的第三项利用iPS细胞的人体试验。第一项试验是利用来自iPS细胞的视网膜细胞修复因老年性黄斑变性(AMD)而受损的眼部组织，该研究在2014年启动，由日本神户理化研究所发育生物学中心的Masayo Takahashi完成，Masayo Takahashi是Jun Takahashi的妻子。针对AMD的疗法最初被认为是安全的，但是也曾经被报道出不良事件。今年早些时候，大阪大学的一个团队获得了条件性批准，进行基于iPS细胞治疗局部缺血性心脏病的研究。
转自：中国生物技术网（biotech-china）
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