2018年7月20日，美国FDA批准Tibsovo （ivosidenib）片剂用于治疗特定基因突变引起成年患者的复发性或难以治愈的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）。这是FDA首个批准的在AML患者中检测IDH1（异柠檬酸脱氢酶-1，isocitrate dehydrogenase-1）基因特定突变的药物。
FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）主任，药物评估与研究中心（CDER）血液学和肿瘤学产品办公室（Office of Hematology and Oncology Products）代理主任Richard Pazdur博士说:“Tibsovo是一种靶向抑制剂，可以满足患有IDH1基因突变引起的复发性或难以治愈的AML患者需求”。 “Tibsovo可完全缓解（complete remission）某些患者的症状，并减少其对红细胞和血小板输注需求。”
AML在骨髓中形成，是一种快速扩散的癌症，导致血液和骨髓中异常白细胞的数量增加。美国卫生研究院的国家癌症研究所估计，2018年将有大约19,520人被诊断为AML; 约10,670名AML患者将死于该疾病。
Tibsovo是一种IDH-1抑制剂，通过减少2-HG（2-hydroxyglutarate ，2-羟基戊二酸）致癌代谢产物的异常产生，进而避免恶性细胞分化而发挥作用。如果根据FDA批准的测试方法在血液或骨髓样本中检测到IDH1突变，则患者可有资格接受Tibsovo治疗。FDA还批准实时IDH1测定（RealTime IDH1 Assay）作为检测这种突变的伴随诊断方式。
通过在174例患有复发或难以治愈的IDH1突变AML成人患者中的单组试验，对Tibsovo进行了疗效研究。该试验测量了治疗后没有疾病证据和血细胞计数完全恢复的患者百分比（完全缓解（CR）），以及治疗后没有疾病证据和血细胞计数部分恢复的患者（部分缓解（CRh））。随访时间中位数为8.3个月，32.8％的患者CR或CRh持续中位数为8.2个月。在研究初期，需输注血液或血小板的110名AML患者中，37％在接受Tibsovo治疗后输血时间减少至56天。
Tibsovo的常见副作用包括疲劳，白细胞增生，关节疼痛，腹泻，呼吸短促，手臂或腿部肿胀，恶心，口腔或喉咙疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹， 发烧，咳嗽和便秘。妇女母乳喂养期间禁止服用Tibsovo，以避免对新生儿造成伤害。
Tibsovo必须在发布患者用药指南，公布有关药物用途和风险的重要信息的情况下进行销售。 Tibsovo的处方信息应列出黑框警告（boxed warning），表示可能产生不良反应——分化综合征，该不良反应若治疗不及时可能致命。分化综合征的体征和症状可能包括发热，呼吸困难（dyspnea），急性呼吸窘迫（acute respiratory distress），肺炎（放射性肺部浸润），肺积液或心积液（胸膜或心包积液），体重迅速增加，肿胀（外周性水肿），肝脏、肾脏或多器官功能障碍。 疑似出现上述症状，医生使用皮质类固醇进行治疗并密切监测患者，直到症状消失。
其他严重警告（serious warnings）包括可能危及生命的QT延长，应在治疗期间应用心电图测试心脏的电活动。在接受Tibsovo治疗的人群中还出现过格林巴利（Guillain-Barré）综合征，这是一种罕见的神经系统疾病，表现为身体的免疫系统错误地攻击部分周围神经系统，因此应监测患者的神经系统问题。
Tibsovo申请获得FDA的快速审评通道（Fast Track）和优先审评资格认定（Priority Review）。 FDA也将Tibsovo认定为孤儿药，对该药物提供资金奖励，以协助和鼓励开发罕见病治疗药物。
来源：国际药政通
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