近日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Precision BioSciences公司联合宣布，双方达成战略合作协议，将使用Precision公司独特的ARCUS基因编辑技术平台，共同研发在体内清除乙肝病毒（HBV）的创新疗法。
据统计，世界上大约有2.57亿乙肝患者。目前HBV的治疗方法可以抑制病毒的复制，但是无法完全清除病毒。一旦停止用药，在人体内存在的共价闭合环状DNA（cccDNA）能够让HBV重新开始复制。因此，如何靶向HBV的cccDNA 是能否从体内彻底清除HBV的关键。
Precision公司的ARCUS基因组编辑系统是基于名为ARC的核酸酶，它是一种完全人工合成的核酸酶，与在人体中天然存在的归巢核酸内切酶（homing endonuclease）有相似的特性。归巢核酸内切酶独特的能力是能够精确识别在复杂的基因组中可能只出现一次的长DNA序列（12-40个碱基对）。因此，它们能够在复杂的基因组中只造成一次基因编辑而不产生随机脱靶效应。
▲基于ARCUS技术的基因疗法（图片来源：Precision BioSciences官网）
ARC核酸酶不但体积小，而且能够被定制成靶向任何靶标基因。它在靶向HBV cccDNA的同时可以不产生对人体细胞基因组的任何脱靶基因编辑效应。在吉利德科学公司进行的早期实验中，在体外使用靶向HBV cccDNA的ARC核酸酶已经对cccDNA和整合到人体肝细胞中的HBV DNA产生显著活性。
根据协议内容，Precision公司主要负责对在研核酸酶的研发、配方、和临床前研究。吉利德科学将负责临床期研发和推广。根据达到的里程碑，Precision公司可能获得总计4.45亿美元的付款和未来产品的销售分成。
“吉利德科学致力于开发创新疗法，以达到功能性治愈慢性乙肝患者的目标，”吉利德科学公司首席科学官兼研发负责人John McHutchison博士说：“我们很看好基因组编辑和Precision公司ARCUS技术的前景，它已经显示出良好的体外活性。我们期待进一步探索它在治疗HBV感染方面的潜力。”
▲Precision公司创始人兼首席科学官Derek Jantz博士（图片来源：Precision BioSciences公司官网）
Precision公司的首席科学官Derek Jantz博士说：“我们很高兴使用ARCUS技术平台的初步实验证明，基因组编辑在吉利德科学的HBV研发项目中将起到重要作用。过去一年里，我们的技术在治疗性体内编辑方面已经获得长足进步，利用基因组编辑彻底清除HBV感染是对我们技术出色的应用。”
参考资料：
[1] Gilead Sciences and Precision BioSciences Announce Collaboration to Develop Therapies Against Hepatitis B Virus Using ARCUS Genome Editing. Retrieved September 12, 2018, from http://precisionbiosciences.com/gilead-sciences-and-precision-biosciences-announce-collaboration-to-develop-therapies-against-hepatitis-b-virus-using-arcus-genome-editing/
[2] Precision BioSciences. Retrieved September 12, 2018, from http://precisionbiosciences.com/
