近日，以色列生物医药公司Gamida Cell向美国证券交易委员会（SEC）递交了文件，拟在纳斯达克IPO，募资6900万美元。Gamida Cell是一家行业领先的，专注于癌症和罕见遗传病的免疫疗法公司，这笔融资将用于资助其在研药物的临床试验，以及在以色列Kiryat Gat建设厂房。
Gamida Cell拥有独家NAM技术，利用小分子NAM（烟酰胺）的表观调控功能，在保留细胞特征和功能的同时，改善它们体外培养的扩增效果。这一NAM技术，一方面可以抑制培养细胞的快速分化，从而提高干细胞和祖细胞在细胞培养中的扩增（包括CD34+和CD34+CD38-Lin-细胞）；另一方面可减少细胞特征的变化，从而提高在培养条件下扩增的CD34 +细胞的功能，包括它们在骨髓中的迁移，归巢和植入。
Gamida Cell的拳头产品是NiCord，一种正在3期临床试验的NAM扩增脐带血细胞疗法。该公司认为，NiCord有可能成为需要造血干细胞移植的患者的一种通用治疗干细胞移植物。鉴于骨髓移植的一些局限性，脐带血是一种可行的替代移植物来源，因其拥有以下优点：
• 分布在全球各地的公共脐带血库
• 不需要完全组织匹配，因此，脐带血可以用于几乎所有的有需求的患者
• 严重移植物抗宿主病（GvHD）的发病率往往较低
• 移植物抗白血病效果很高
▲NAM平台技术可以提高CD34+细胞的归巢和植入效率（图片来源：Gamida Cell公司官网）
Gamida Cell已经成功利用其NAM平台技术，利用脐带血的优势，通过增加CD34+干细胞和祖细胞的数量来克服其局限性，同时提高其归巢和植入效率。Gamida Cell具有强大的制造和成本控制能力，专有的NAM技术可为NiCord生产大量的、有效的CD34+细胞。
在1/2期临床试验中，移植NiCord的患者实现了临床获益的关键指标：快速植入和免疫重建。FDA于7月给NiCord颁发了造血干细胞移植（HSCT）孤儿药资格。此前， NiCord已被颁发治疗几种血液系统恶性肿瘤的孤儿药资格，同时还获得了欧洲药品管理局（EMA）的同类认证。
在提交给SEC的文件中，除了用于治疗血液系统恶性肿瘤外，Gamida Cell还在开发NiCord作为骨髓衰竭疾病的疗法。在美国国立卫生研究院（NIH）主持的1/2期临床试验中，正在评估Nicord治疗严重再生障碍性贫血（一种罕见的危及生命的血液疾病）的效果，该试验的初步数据预计在2019年完成。
NiCord的3期试验正在招募患有多种恶性血液病的患者，包括高风险白血病，如急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴性白血病（ALL），慢性粒细胞白血病（CML），骨髓增生异常综合征（MDS）和淋巴瘤。Gamida Cell表示，预计将在2020年上半年完成3期试验的顶线数据。
▲Gamida Cell产品开发管线（图片来源：Gamida Cell官网)
在NiCord以外，Gamida Cell也正在开发NAM-NK作为癌症疗法。利用NAM技术搜集具有抗肿瘤特性的天然杀伤细胞（NK）。NAM-NK可以增加细胞毒性，并增强培养条件下扩增的NK细胞在体内的存留和增殖，从而解决了NK细胞治疗潜力的一大关键限制。 NAM-NK目前正在进行1期临床试验，用于治疗难治性非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤。
参考资料：
[1]. Israel-Based Gamida Cell Files for $69 Million IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.biospace.com/article/israel-based-gamida-cell-files-for-69-million-ipo/
[2]. Gamida Cell 官网. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.gamida-cell.com/
[3]. Israeli biotech drug developer Gamida Cell files for IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.marketwatch.com/story/israeli-biotech-drug-developer-gamida-cell-files-for-ipo-2018-09-28
