日前，专注于罕见遗传病药物开发的公司Modis Therapeutics宣布完成数额为3000万美元的A轮融资，该轮融资由F-Prime Capital Partners和OrbiMed领投。
Modis正在推进其主导实验性疗法MT1621，用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。TK2d是一种导致线粒体DNA（mtDNA）耗竭障碍的遗传性疾病，它由于细胞核中TK2基因的遗传突变引起，会导致严重的肌肉无力和过早死亡。TK2d在任何年龄段都可能发生，目前尚无获批的治疗方法。
Modis对MT1621的开发是在多项研究的基础上开展的，包括哥伦比亚大学Irving医学中心神经肌肉医学科主任Michio Hirano博士、巴塞罗那Vall d'Hebron研究所神经肌肉和线粒体病理学研究小组负责人Ramon Martí博士及其他学术合作者的研究。Modis对于以上两家研究机构在mtDNA耗竭障碍方面的一系列数据和知识产权拥有全球独家授权。
▲MT-1621疗法示意图（图片来源：Modis公司官网）
MT1621中的活性成分是一种核苷组合，核苷是制造线粒体DNA的重要部件，在T2Kd患者中核苷酸种类分布不均，阻碍了线粒体DNA的复制。MT1621能够恢复细胞内核苷酸种类的平衡，从而解决导致线粒体功能障碍的直接原因，并在TK2d的遗传动物模型中延长了存活期。Hirano博士和Martí博士联合西班牙的其他合作者将这项工作转化为用于治疗TK2d患者的疗法，且结果令人鼓舞。Modis正在计划其他临床研究，并将与美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）会面，讨论MT1621的批准监管途径，目标是让全球TK2d患者都能用上MT1621。MT1621已在美国和欧洲获得孤儿药资格，并在美国获得罕见儿科疾病认定。
除MT1621之外，Modis也在开发其他分子和治疗方式，以治疗TK2d和其他具有明确遗传原因的线粒体疾病。
▲Modis公司总裁兼首席执行官Joshua Grass先生（图片来源：Modis公司官网）
“这是一个极具吸引力的孤儿药开发机会，有望为患有这一严重疾病的儿童和成人患者带来有巨大影响的治疗方法。我们很幸运能获得令人鼓舞的临床数据，”Modis公司总裁兼首席执行官Joshua Grass先生说：“使用先进的DNA测序技术可以在基因水平上诊断线粒体疾病患者，这为治疗疾病的特定原因创造了新的机会，并带来了巨大的治疗效益。”
参考资料：
[1] Modis Therapeutics Announces $30M Series A Financing. Retrieved October 3, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/modis-therapeutics-announces-30m-series-a-financing-300721590.html
[2] Modis Therapeutics, Retrieved October 3, 2018, from https://www.modistx.com/
