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1. 脂质纳米颗粒给药，新型基因编辑疗法公布潜力数据
10月20日，Intellia Therapeutics在欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上公布了使用基于CRISPR的疗法来治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR）的临床前数据。数据显示，在肝脏使用CRISPR-Cas9基因编辑疗法敲低TTR基因表达，可能会降低转甲状腺素蛋白（TTR）水平，从而治疗ATTR。该公司目前正与再生元（Regeneron）合作开发该疗法。此次公布的在非人灵长类动物中的数据显示，在肝脏进行的基因编辑与TTR蛋白减少之间存在高度相关性。此外，研究人员发现，只需在35％-40％的肝细胞中产生基因编辑，就可以将TTR蛋白水平降低超过60%，从而达到有治疗意义的TTR蛋白水平降低。Intellia通过脂质纳米颗粒进行递送的治疗，可能比其他CRISPR方法更安全。
2. 治疗1型糖尿病，基因编辑技术助力同种异体干细胞疗法开发
9月18日，瑞士CRISPR Therapeutics和美国ViaCyte宣布达成战略合作，共同开发用于能够治疗糖尿病的同种异体干细胞疗法，此次合作金额高达2500万美元。ViaCyte是一家位于圣地亚哥的再生医学公司，其主要在研药物是PEC-Direct，它能够将由干细胞分化形成的胰腺祖细胞植入到患者体内，并允许血管系统在植入细胞周围直接形成。这种方法有可能带来持久的益处；然而，由于病人的免疫系统会将这些细胞识别为外来者，将需要长期免疫抑制治疗以避免排斥反应。该项目旨在利用CRISPR-Cas9来开发可以逃逸免疫系统的同种异体干细胞。PEC-Direct疗法有望治疗1型糖尿病中容易出现急性并发症的高危患者。
3. 贝勒医学院：通过基因编辑预防心源性猝死实验取得成功
遗传学研究表明，年轻患者心律失常的主要原因之一是RYR2基因突变。该基因的突变占所有多形性室性心动过速（CPVT）病例的近60％。该基因编码的蛋白在心肌细胞中形成的离子通道能够调节钙离子流通。心肌细胞需要适当的钙离子流通来完成有节律的收缩。近日，贝勒医学院的研究团队设计了AAV载体，可以将CRISPR/Cas9（AAV-CRISPR）递送到活体动物的心脏中，对携带RYR2基因突变的拷贝进行编辑。RYR2基因的致病突变称为R176Q，他们推断消除R176Q可以纠正这种致命的小鼠心律失常症。
在该研究中，出生后10天，携带R176Q突变的小鼠和正常小鼠分别接受单次注射AAV-CRISPR或安慰剂治疗。五到六周后，研究人员对小鼠进行了评估，结果非常令人鼓舞。用AAV-CRISPR处理的携带R176Q突变的小鼠均未发生心律失常。相比之下，71％的携带突变并接受安慰剂病毒的小鼠发生了心律失常。使用AAV-CRISPR编辑基因的缺陷拷贝大大降低了功能失调的RYR2蛋白的水平。此外，剩余的RYR2基因的单一“健康拷贝”足以支持适当的心脏功能。在正常或受影响的小鼠组中未观察到与治疗相关的不良事件。该合作项目的长期目标是通过编辑患者自身的DNA来开发人体CPVT的永久性治疗。
4. 基因编辑技术公司Synthego获得1.1亿美元C轮融资，创始人来自SpaceX
10月23日，生物科技公司Synthego宣布获得1.1亿美元C轮融资，该轮融资由Founders Fund领投，现有投资者8VC和Menlo Ventures跟投。Synthego公司由前SpaceX工程师创立，是基因组工程解决方案的领先提供商。该公司的旗舰产品CRISPRevolution是为CRISPR基因组编辑和研究而设计的合成RNA产品组合。Synthego的愿景是为基因组工程带来精确性和自动化，为每位科学家提供快速、经济高效的研究结果。Synthego公司总部位于硅谷，它的客户包括遍布全球30多个国家的领先机构以及9所全球十大生物大学。
通过新一轮融资，Synthego将继续扩展其工程细胞和CRISPRevolution产品线，进一步扩大其在欧洲和亚洲的市场，并继续扩展其综合性基因组工程平台，以便为科学家提供新功能。Synthego同时宣布，Matthews Porteus博士将加入Synthego的顾问委员会。Porteus博士也是基因编辑疗法新锐CRISPR Therapeutics公司的科学联合创始人。
基因编辑和基因疗法系列：
第6期 | 第5期 | 第4期 | 第3期 | 第2期 | 第1期
参考资料：
[1] Intellia's gene-editing ATTR treatment cuts abnormal proteins in monkeys. Retrieved Oct 20, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/research/intellia-s-gene-editing-attr-treatment-cuts-abnormal-proteins-monkeys
[2] CRISPR Therapeutics and ViaCyte Collaborate to Tackle Type 1 Diabetes. Retrieved Sep 17, 2018, from https://www.biospace.com/article/am6a-crispr-therapeutics-and-viacyte-collaborate-to-tackle-type-1-diabetes/?s=89
[3] Preventing sudden cardiac death with genome editing. Retrieved Oct 30, 2018, from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-10/bcom-psc103018.php
