这个日本药企高调宣布,在日本和美国投资约300亿日元(18.26亿人民币元), 用于建设研发和生产设施,主攻包括基因治疗、再生和细胞医学的新兴领域。
这个计划的目标是,在2019年和2020年之前建成和开发自己的细胞和基因治疗生产和研究系统。
目前,很少有药企建立自己的细胞生产和研发设施,这是因为,传统大药企一直主攻化学小分子药,其中有的关注大分子生物药,但是,细胞和基因疗法需要大量投入,而且,对质量的要求很高。
如今,安斯泰来表示,细胞和基因治疗未来已来,是不争的事实。
为此,这个药企不惜兴师动众,将自己旗下的再生医学研究所(AIRM),该研究所是再生医学和细胞医学的研发基, 从日本搬迁到美国,选定在马萨诸塞州建立一个新工厂。
"我一直专注于获得新的模式的探索, 但这次,我决定将宝押交给生产设施,” 10月31日举行的财务业绩简报会上,安斯泰来首席执行官安川健司解释这一举措时表示说。
去年8月,位于麻省剑桥市的生物制药公司, Mitobridge(线粒桥)将其开发的 PPARδ调节剂,MA-0211进入一期临床,用于健康志愿者。
通过作用于进行性杜氏肌营养不良(DMD)患者肌肉细胞,MA-0211提高了脂肪酸氧化相关基因,从而增强了线粒体功能和线粒体生成。
PPARδ是过氧化物酶体增殖物激活受体β,这种调节剂能够将细胞代谢由糖倾向转变为脂倾向。
临床前的动物试验数据显示,在DMD小鼠模型中,每日一次,连续五周给药,能增加小鼠的运动耐力,减少了肌肉坏死和炎症,以及隔膜纤维化。
Mitobridge成立于2013年,由MPM资本, Longwood资本和日本安斯泰来制药共同出资。公司A轮融资4500万美元。
试验宣布后4个月,安斯泰来就急不可耐宣布,投资4.5亿美元,约合近27亿人民币,收购了Mitobridge。
这个只有4年历史,专注遗传退行性疾病研发的药企也成为了安斯泰来在罕见病的最大投资。
此外,安斯泰来还将在富山县富山市生产一种临床试验药物, 用于开发生物制药建筑中的基因治疗和细胞药物。
布局抗体医学方面, 安斯泰来选定了茨城县筑波市。
目标来说,安斯泰来正在全力以赴,积极开发线粒体药物MA-201。
除了线粒体治疗肌营养不良,安斯泰来还在抗体和细胞药物、下一代疫苗、基因治疗以及低分子化合物等新模式上发力。
“在临床试验和临床试验前期阶段, 我们正在进行几个开发项目。此外,我们决定建立一个生产制造设施, 负责生产研发设施和调查药物, 并初步制造商业产品, 以迎接未来的发展和商业化。“安斯泰来首席执行官安川表示。