当研究人员发布早期令人惊叹的基因治疗结果以治疗罕见的脊髓性肌萎缩症（SMA）时，Avexis得到了业界的关注。而，前不久诺华公司刚刚以87亿美元的价格收购该公司，并将SMA的主要候选疗法AVXS-101也一并收入囊中时，他们再次回到了聚光灯下。如今他们又一次成为焦点，因为他们对终身一次疗法AVXS-101定价400万到500万美元，引发广泛讨论与关注。
终身罕见疾病治疗的评估与定价（图片来源：novartis）
据路透社报道，AveXis总裁Dave Lennon告诉投资者，“400万美元是一笔巨款，但我们相信这是一个具有成本效益的点。”“我们通过其他研究表明，我们的成本效益在4百万到5百万美元之间。还有一个重要的背景，我们正在考虑如何评估AVXS-101的治疗价值。”
AveXis总裁Dave Lennon（图片来源：eyeforpharma.com）
终定价可能更需要成本监管机构ICER和NICE的价格指导原则以及其审核，等待后续报道。
在基因治疗不断发展的今天，我们以及患者期待着这样的新型疗法能够不断成为可被更多一部分人承担的医疗手段，就像测序技术的不断发展实现费用经济一样。
参考出处：
https://endpts.com/sticker-shock-novartis-says-its-top-drug-prospect-is-worth-4m-5m-for-a-once-and-done-use/
https://www.novartis.com
