近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元细胞。
研究者Gong Chen表示，目前我们还需要更多的研究，我们希望这种创新性的技术能帮助有效治疗脑损伤和退行性神经系统疾病的患者。目前在临床上，科学家们迫切需要开发出新型疗法治疗多种神经性障碍，比如中风、阿尔兹海默病和帕金森疾病等；神经元缺失时一种引发大脑和脊髓功能缺陷的常见原因，因此简单地靶向作用由于这些神经退行性疾病所影响的细胞信号通路（并非再生新的神经元）似乎并不能有效恢复患者的大脑功能。
除了神经元之外，人类大脑还由多种胶质细胞组成，其能围绕每一个神经元细胞，并支持健康的大脑功能，在早期大脑发育期间，每一种胶质细胞中都含有处于沉默状态的神经细胞基因。通过开发一种新型的体内细胞转换技术，研究人员就能将一种名为NeuroD1的神经转录因子注射到大脑的损伤部位来感染胶质细胞，随后NeuroD1就会与胶质细胞的DNA结合并且激活神经元基因，将胶质细胞转化称为功能性的神经元。
研究者Chen表示，这是一种内部神经再生的经济方式，并不需要移植外部细胞，胶质细胞在人类大脑中非常丰富，每一位患者或许都拥有内部神经再生的潜能，但目前研究人员对此并不是非常清楚。在动物研究中，研究人员不仅能利用新技术来再生神经元，还能恢复动物机体的运动和认知功能。
当前治疗中风患者的疗法必须在数小时内进行，因为在患者大脑的神经元损伤和死亡之前，研究者就必须使用疗法来保护神经元免受损伤。研究者所开发的新技术实际上能够在患者大脑的神经元死亡后重新再生神经元细胞，而且能在患者受伤后的几天、几周甚至几个月使用。由于这种技术目前仅在动物机体中进行了相应检测，后期研究人员还希望能在人类临床试验中使用该技术。
当患者因中风或阿尔兹海默病等神经变性障碍经历损伤后，其大脑中的部分神经元细胞就会死亡，从而降低患者的大脑功能；由于成年人自身并不具备再生神经元细胞的能力，因此开发一种新型疗法来帮助患者制造新的神经元或许就能使得很多经历神经性障碍的患者获益。除了开发这种新型基因疗法外，目前研究人员还希望能开发出一种药物疗法将人类大脑胶质细胞转化为神经元细胞，目前研究人员已经在体外细胞培养液中成功检测了这种方法，后期他们希望能进行体内试验并早期推向对人类患者进行这种新型药物疗法的测试工作。
原始出处：New gene therapy reprograms brain glial cells into neurons
