辉瑞（Pfizer）的基因疗法，PF-0693926是利用重组腺病毒, 血清型 9 (AAV9) 携带截断的人类营养不良蛋白基因 (迷你营养不良蛋白) ，治疗进行性肌肉营养不良。
在试验中，受试者将接受两个剂量水平之一的一次性静脉输液。
招募对象是5-12岁的患者。总共招募12名。
这个试验预计将进行一年，随后临床试验的早期结果将在2019年上半年完成。
目前，试验在美国的三个地方开展，东部的北卡州的杜克大学医疗中心，中部犹他州的犹他大学，和西部加州大学洛杉矶分校医疗中心。
自从今年4月，第一名DMD患者接受了治疗，至今研究过去7个月，公司最高领导层对这个项目三缄其口。辉瑞首次在最新的10月30日的辉瑞季度财报发布会上，透露了一些信息。
公司表示，对于这个基因疗法的前景持乐观态度。并将继续研究。
“关于 DMD的基因疗法， 我认为, 我们有一个非常强大的 DMD 基因测试。“辉瑞公司负责全球研究发展政策Mikael Dolsten在这个发布会上表示。
“我们使用一个独特的基因表达壳, 也有我们的capside有某些独特的特点, 我们认为将优化其传递到目标的能力。”
那么，这个基因疗法的进展如何呢？
这位辉瑞全球研发负责人表示，试验进展顺利，患者至今的耐受性良好。
“我们已经开始治疗患者，并且进入了剂量升级的一部分, 到目前为止, 我们很高兴看到患者对于基因治疗产品的耐受性。”他表示说。
“而最初的结果是令人鼓舞的。我们期待着继续这项研究。”
此外，辉瑞还计划进行一个长期延伸试验。PF-0693926是辉瑞投资6亿美元由bamboo疗法公司购入，治疗肌营养不良。
辉瑞减少研发领域
辉瑞对于基因治疗DMD的疗法的关注，其实在辉瑞全球减少疾病领域的研发的背景下，实属难得。
为了提高新药研发产出，“宇宙药厂“辉瑞一再在进行研发”瘦身“。
今年8月，辉瑞公司 ( PFE) 宣布，终止两项正在进行的研究，评估生物单抗新药PF-06252616治疗罕见病杜氏肌营养不良症 (DMD)。
PF-06251616是单克隆抗体Domagrozumab ，是一种被工程化的蛋白质, 主要作用是抑制肌肉蛋白Myostatin （MSTN ）基因.
PF-06252616是在没有达到临床试验主要终点后，被辉瑞叫停的。
这个正在进行的二期试验，招募105名6到12岁的DMD患者，评估这些患者与服用安慰剂相比，在4阶梯攀登 (以秒计) 一年的平均变化中显示的差异。
虽然，临床试验在2016年正式开始，预定到2021年才公布最终试验结果，但是，辉瑞已经等不了了。对初步结果的数据做出彻底审查和分析后，试验被叫停。
“我认为, 我们缩小了我们的重点领域, 这是我们去年努力的一个非常重要的部分, 也是提高研发生产力的一个重要因素。” 刚刚任命为辉瑞新的总裁的Albert Bourla 在发布会上表示。
“这不仅与我们有关。而是整个行业相关, 如果公司关注的是较少数量的治疗领域。一般来说, 他们给股东带来的回报要高得多。”
中国业务以成熟产品为主
在国内，辉瑞的业务继续靠成熟产品来支撑。创新的基因疗法还处于刚刚萌芽的阶段。
“说到成熟药品业务, 我们相信, 是可以有可持续的、适度的低增长, 但与城市化相比, 驱动因素却大不相同。 现在, 你看到我们在中国的销售已经增长了24%。这意味着我们在9个月内或多或少地创造了7亿美元的销售。”
“因此, 那里（中国市场）的增长潜力是巨大的。我们将继续投资, 特别是通过增强我们的管理团队, 并提供给这些管理团队在中国经营的自主权。“
