百个基因疗法来袭 美国FDA也为钱发愁！

2017年，共有100多个基因疗法来药监部门敲门。

2018年，这个数目有增无减。

2017，许多要求开始临床试验。

2018，一些有希望的正在临门一脚

急需审评审批

面对基因疗法的研发热潮，就连世界公认的新药审评金标准的美国食品药品监管局（FDA）也感到力不从心。

FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）5日表示, 正在努力加大对基因治疗产品审评审批的投资。

"我们每年收到一百个基因治疗产品(新药证书)的申请, 我们将不得不非常迅速地扩大审评规模, 以跟上收件箱（大幅增长）的步伐。“他在一次行业会议上表示说。

虽然目前只有三个基因疗法正式获得批准，但是，数以百计的基因疗法正在门外等待，而且，等待的队伍正在扩大。

这其中，有治疗罕见病和血友病的基因疗法，也有治疗眼科疾病的一次性新疗法。

没钱亦没人

对于这个处于科技最前端的新疗法，FDA亟需大量资金和人员的投入，才能应对最新一波浪潮的来袭。

首当其冲的就是人员，尤其是高级审评人员的招募。可是，与FDA的药物评估和研究中心（CDER）相比, 负责细胞和基因治疗产品审批审批的生物制品评估和研究中心（CBER） 在预算方面要小得多。

在目前悬而未决的2019财政年度拨款法案中, 生物制品中心（CBER）将获得约3.7亿至3.9亿美元的拨款和审评审批费（user fee）收入，而相比之下，CDER 将获得17亿至18亿美元的收入。

没有对比就没有伤害。

看来，要顺应基因疗法的开发大潮，没有足够的投入，是无法实现的。

目前，就是有钱也不能一下子就可以找到合适的人才。由于处于科技发展的最前沿，因此，在基因和细胞方面，有能力的人才极其缺乏，抢手的人才也可能选择去行业享受高薪酬，低压力。

目前，FDA的新药审评中心就有上百个位置仍然因找不到人而空缺着。

三指南上路

而且，开发细胞和基因疗法离不开针对行业的基因和细胞治疗产品开发指南的颁布。

今年7月，FDA一口气发布了三个指导文件草案，详细介绍了针对罕见病，血友病和视网膜疾病的基因产品开发。

 “未来, 我们预计这一领域将继续扩大, 并可能批准新的疗法，治疗许多导致退化的疾病。这些疗法代表了希望。我们的新举措旨在促进这一创新领域的发展。”FDA局长戈特利布表示。

这三份指导文件草稿是FDA为基因治疗产品发布的首批指南, 反映了日益蓬勃发展的基因治疗的开发热潮。

具体到血友病，这份指南指出，“血友病的基因治疗产品目前正在集中为单剂量治疗, 可能使缺失或凝血因子异常的长期治疗成为可能。这可能会减少或消除对凝血因子注射的需要。”FDA表示。

针对罕见病，由于约80% 的罕见疾病是由单一基因缺陷引起, 而且，约有50%的罕见疾病的患者是儿童。因此，罕见病有明显的未被满足的临床需要。

FDA的基因治疗的罕见疾病指南, 将提供罕见病基因疗法的贯穿临床前（pre-Clinical）, 细胞制造（CMC）和临床试验(Clinical)设计的所有阶段的建议。

出路：不确定性和收益的平衡

罕见病中有许多病种是极具破坏性的甚至是致命的疾病, 而且，其中许多都缺乏现有的治疗方法。

“在面对破坏性疾病又没有可用疗法的情况下, 我们传统上愿意接受更多的不确定性, 以便及时让又希望的治疗方法能获批。“FDA表示说。

但是，这个不确定性必须和患者临床上的受益要平衡，这个监管机构表示。

“即使有些产品可能存在不确定性, 我们也需要确保病人的安全, 并充分描述这些产品的潜在风险和显示的临床好处。“

附：健点子ihealth数据

目前获批FDA的三个基因疗法：

基因和细胞疗法有望治疗的疾病：