Aprea Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发能够重新激活肿瘤抑制蛋白p53的新型抗癌疗法，日前宣布完成5000万欧元（5700万美元）的C轮融资。
该公司表示，本轮资金用于推进APR-246的临床开发。APR-246是一种first-in-class抗癌药，可重新激活突变的p53肿瘤抑制蛋白。Aprea正计划在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中开展一项3期临床研究，该药物与阿扎胞苷（azacitidine，AZA）在p53突变的高危骨髓增生异常综合征（MDS）和少突细胞急性髓系白血病（AML）患者中的1b/2期临床试验即将完成。
1b/2期试验相关数据已在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布：20名参与评估患者的总体缓解率为95％，其中14名（70％）患者在数据截止时达到完全缓解（CR）。相对于基线，p53免疫组化积极，突变TP53变异等位基因频率（VAF）和TP53微小残留病（MRD）显著降低。迄今为止没有出现剂量限制性毒性，并且未观察到预期的AZA相关安全性特征的恶化。
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骨髓增生异常综合征（MDS）是因为骨髓不能产生足够数量的健康血细胞而形成的造血干细胞恶性肿瘤。大约30-40%的MDS患者进展为急性髓系白血病（AML），p53肿瘤抑制蛋白的突变被认为有助于疾病进展。在多达20%的MDS和AML患者中发现p53突变，并且与总体预后不良有关。
肿瘤抑制基因是人类癌症中最常发生突变的基因，约占所有人类肿瘤发生率的50%。这些突变往往与抗癌药物的耐药性和较差的总体生存率相关，这是癌症治疗中一个重大的未满足医疗需求。APR-246已显示出可通过恢复野生型p53构象和功能，重新激活突变型和失活型p53蛋白，从而诱导人类癌细胞发生程序性死亡。
Aprea总裁兼首席执行官Christian S. Schade先生说“我们很高兴能获得这笔投资，推进APR-246用于骨髓增生异常综合征（MDS）的3期临床研究，并将公司推向下一个重要的发展阶段。我们致力于将这种重要的新疗法带给治疗选择有限的癌症患者。”
本轮融资由Redmile Group领投，Rock Springs Capital、5AM Ventures、Versant Ventures、HealthCap、Sectoral Asset Management和Karolinska Development AB参与投资。
参考资料：
[1] Aprea Therapeutics Closes EUR 50 Million Financing Retrieved on December 03 2018 from https://www.aprea.com/news/aprea-therapeutics-closes-eur-50-million-financing/
[2] Aprea Therapeutics Presents Results From Phase Ib/II Clinical Study of APR-246 and Azacitidine (AZA) in Patients with TP53 Mutant Myelodysplastic Syndromes (MDS) at the 2018 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in San Diego Retrieved on December 2018 from https://www.aprea.com/news/aprea-therapeutics-presents-results-from-phase-ib-ii-clinical-study-of-apr-246-and-azacitidine-aza-in-patients-with-tp53-mutant-myelodysplastic-syndromes-mds-at-the-2018-american-society-of-hemato/
