近日，总部位于美国波士顿的Proteostasis Therapeutics宣布与罗氏旗下的基因泰克（Genentech）签署了一份全球独家许可协议。基因泰克将获得一种可能在蛋白质内稳定态中起作用的小分子调节剂，具体靶点未透露，但不包括囊性纤维化（CF）跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂。根据协议条款，Proteostasis有资格获得总额超过1亿美元的预付款和里程碑付款，而基因泰克将负责所有进一步的研发费用。
蛋白质内稳态网络是指包括1,000多种蛋白质在内的互相影响的网络。该网络确保细胞内的所有蛋白质都能正确地折叠，抵达最终目的地，并按照预期方式运作。这些蛋白质参与多种生物调节途径，是药物的潜在靶点。包括突变，环境和衰老在内的各种因素可能使蛋白质内稳态失衡，降低蛋白质的质量控制，进一步导致因蛋白质“功能丧失”或“毒性增加”而引发的不同类型疾病。其中“功能丧失”类疾病包括CF。“毒性增加”类疾病包括阿兹海默病，亨廷顿舞蹈病和帕金森病。此外，蛋白质内稳态与广泛的疾病相关，包括癌症。
▲蛋白质内稳态网络示意图（图片来源：Proteostasis官网）
Proteostasis是一家临床阶段的生物医药公司，致力于发现和开发突破性疗法，用于治疗CF，及其它因蛋白质功能失调而引发的疾病。10月17日，Proteostasis公布了其进行的1期试验，二联疗法（PTI-808和PTI-801）用于治疗CF的三个双重队列的积极数据，以及其三联疗法（PTI-808，PTI-801和PTI-428）用于治疗CF的试验的最新招募情况。
▲Proteostasis针对CF的产品研发管线（图片来源：Proteostasis官网）
Proteostasis总裁兼首席执行官Meenu Chhabra说：“Proteostasis很高兴与基因泰克达成这项协议。基因泰克是在小分子药物研发方面有着一系列成功记录的行业领导者。Proteostasis的平台靶向细胞内蛋白质稳态通路的调节，致力于恢复其正常状态，或增强其控制或延缓疾病进展的能力。我们期待与基因泰克的合作，以期利用该平台的发现来解决尚未被满足的医疗需求。”
参考资料：
[1] Genentech Licenses Non-CF Compound From Proteostasis in $100 Million-Plus Deal. Retrieved December 17, 2018, from https://www.biospace.com/article/proteostasis-inks-exclusive-license-deal-with-genentech-for-100-million-plus/
[2] Proteostasis Therapeutics Announces Global License Agreement with Genentech. Retrieved December 17, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/proteostasis-therapeutics-announces-global-license-agreement-with-genentech-300766088.html
