如何应对汹涌澎湃的基因疗法大潮？
美国食品药品监管局（FDA）开出了最新的处方。
说起基因疗法大潮来袭，一点也不夸张。预计今年到明年，每年有200多的新的基因疗法申报临床试验，而且，目前在FDA备案的基因和细胞疗法已经达到了800多个。
按照这样的临床试验速度和成功率，FDA预计，5年后的2025年，每年将批准10-20个细胞和基因疗法。
面对这样的来势汹汹的大潮，而FDA的财政年度拨款还没到位的情况下，如何继续工作呢？
“我们正在努力扩大我们的审评员队伍, 这些审评员专门评估这些新疗法, 以跟上新产品开发的快速发展。我们的最终目标是在负责监督这些产品的临床调查、开发和审查的小组中增加约50名临床评审员。”
FDA局长戈特利布（Scott Gottlieb）和负责新生物制品（BLA）审评审批的主任，彼特马克斯（Peter Marks）在一篇最新的文章中表示道。
基因和细胞产品大潮来袭，反映了显著的科学进步和这些新创新的临床前景。
基因和细胞疗法的发展及其在人类健康中的应用, 类似上一波抗体药物发展加速一样, 将带来治疗疾病的根本改变。
单克隆抗体药, 是产品创新引发了产品进步的拐点, 从而让抗体药物一举成为医疗的支柱。
由于广泛采用安全和有效的平台, 使抗体人源化, 并最终发展出完全人源化的单克隆抗体。
对比基因治疗, 这同样是一种产品创新, 标志着这些疗法发展的拐点, 也导致了新产品开发的激增和热潮来袭。
这个开发的热潮的驱动力, 是提供基因治疗产品的安全和有效的载体的出现, 其中就包括了腺病毒相关病毒（AAV）载体。
如何围绕这些产品相关问题，推进与创新有关的政策呢？
基因治疗产品现在有可能治愈许多疑难杂症，并从根本上改变许多其他难治性疾病的轨迹。
为了更好地推动这些新疗法，FDA计划在2019年引入更多的新的政策指导和其他进展。这些新政策包括：
第一, 将与开发商合作, 最大限度地利用FDA的快速通道计划。
这些快速通道包括：再生医学高级治疗 (RMAT) 的指定和加速批准。
“这些对于比现有的治疗严重或危及生命的疾病或症状的疗法, 能提供有意义的治疗优势的基因疗法，加速批准途径，提供了一些独特的机会。”
第二, 加速批准可能为新的治疗方法，包括对于显著的、未得到满足的医疗需求和有潜在治疗效益的新疗法。
但这一途径也为 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的随访研究。由于与基因治疗产品相关的许多风险与产品的耐久性和罕见的非目标效应的可能性问题有关, 因此进行上市前的试验可能不可行 解决所有的理论风险。
第三, 规划一系列与产品开发的不同领域相关的临床指导文件。
“这些推进的临床指导文件中, 包括血友病等遗传性血液疾病基因治疗产品开发的指导文件。”
“我们还打算制定一份指导文件, 就与某些神经退行性疾病的基因治疗产品开发有关的产品开发问题提供建议。”
这些指导性文件就包括一项如何针对单基因突变导致的疾病。
“当基因治疗产品的目标是一个潜在的单基因遗传突变, 导致一个严重的疾病，而且没有可用的治疗方案。在这个情况下, 基因治疗可以提供改变或治愈潜在基因缺陷的潜力。”
