2019年1月15日，《Nature Reviews Drug Discovery》发表文章“2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again“，对FDA在2018年的药品批准情况进行了点评。

2018年，FDA创下了批准62种新治疗药物（new therapeutic drugs，NTDs）的历史记录，其定义和与新分子实体（new molecular entities，NMEs）相比的差异如下：

新治疗药物（NTDs），定义为FDA药物评估和研究中心（CDER）和生物制品评估与研究中心（CBER）批准的新分子实体，但有两项调整：（1）本文排除了诊断成像剂；（2）本文包括了具有至少一种新分子实体作为活性成分的组合产品。

这与作者去年预测的增长（Nat. Rev. Drug Discov. 17, 87; 2018）和过去5年研发的总体复苏相一致，这5年间，平均每年有51个批准，尽管2016年数量较少。这远远超过2000-2013年期间每年31个批准这一平均数（图1）。

图 1 | FDA批准的新治疗药物和预计的全球年销售峰值总额（2000-2018）

作者分析了2018年FDA批准的新治疗药物。该分析完全基于FDA的批准和第一个适应症获批的年份。所有峰值销售额均来自EvaluatePharma，并使用来自经济学人智库的基于全球GDP的标准的通货膨胀数据调整至2018年。为了达到每个新治疗药物的最高销售峰值，作者审查了历史实际销售额以及EvaluatePharma提供的全部预测销售额，并选择了最高价值。（资料来源：EvaluatePharma、FDA和波士顿咨询集团的分析）

然而，2018年批准的新治疗药物的预计年度销售峰值总额为450亿美元，低于2017年的580亿美元，而且每个产品的平均峰值销售额在2018年继续呈下降趋势，至每个药物7.2亿美元，差不多近十年里的最低水平。

这种下降的原因是一方面重磅炸弹药物减少，另一方面处于底端的小型产品数目激增。作者认为这两种趋势，更多的批准但每个批准的市场更小，背后的潜在驱动因素，是对支撑精准医学的生物学的更好理解。

与往年类似，大分子药品贡献了约三分之一的FDA批准和销售峰值。肿瘤学药品获批最多（占所有NTDs的26％），但仅占总价值的20％，这再次与精确医学的增长相一致，精确医学对该治疗领域产生的影响最大。

大型制药公司的获批份额也在不断缩小。在2010-2014年期间，前20家公司约占批准的70％，而在2018年，这一比例下降至37％。

展望2019年，作者预计批准数量会有所缓和，但上述整体趋势将继续。

参考资料：

• 2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again (Mathias Baedeker, Michael Ringel & Ulrik Schulze. 2019-01-15. doi: 10.1038/d41573-019-00004-z)

• 水平时间有限，错误难免，欢迎批评指正！

• 本文仅供个人谨慎参考。版权归拥有者。衷心感谢！