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1. 17亿美元合作，打造治疗严重神经疾病的基因疗法
1月29日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目，其中包括治疗帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的VY-FXN01。这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的专长，与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合，开发靶向严重神经疾病的新疗法。
2. 开发治疗大脑疾病的基因疗法，SIRION与Denali达成合作
1月10日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术，而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。依据协议，Denali将支付给SIRION预付款，未来里程碑付款等一系列款项。
3. Sangamo宣布体内基因组编辑治疗B型血友病的1/2期临床试验完成首例患者治疗
日前，Sangamo Therapeutics宣布，第一例患者已经接受了1/2期临床试验的治疗方案。该试验旨在评估SB-FIX，一种用于治疗B型血友病患者的体内基因组编辑试验疗法的疗效和安全性。与传统的AAV基因疗法和以慢病毒或逆转录病毒为基础的随机插入基因组的基因疗法不同，SB-FIX的设计目标是永久和精确地将编码凝血因子IX的基因整合到DNA中。
4. GenSight的基因疗法在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的3期临床试验中获得积极结果
GenSight Biologics是一家致力于发现和开发创新基因疗法，以治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的生物医药公司。该公司进行的名为REVERSE的3期临床试验旨在评价玻璃体内单次注射GS010（rAAV2/2-ND4）治疗11778-ND4 Leber遗传性视神经病变（LHON）患者的安全性和有效性。日前，该公司宣布，第72周的3期临床试验的数据分析显示，接受基因疗法GS010治疗的患者与视力相关的生活质量综合指数得到持续改善。
5. 携手NIH治疗神经系统疾病，Axovant扩大基因疗法管线
Axovant Sciences公司宣布，该公司从马萨诸塞大学（UMass）医学院获得两项创新基因疗法项目（AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2）的全球独家研发许可。这两项基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病（又名Tay-Sachs和Sandhoff病）。检验AXO-AAV-GM1基因疗法的研究人员发起的临床试验将在NIH进行。
参考资料：
[1] Neurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia. Retrieved January 29, 2019, from https://globenewswire.com/news-release/2019/01/29/1706690/0/en/Neurocrine-Biosciences-and-Voyager-Therapeutics-Form-Strategic-Development-and-Commercialization-Collaboration-for-Parkinson-s-Disease-and-Friedreich-s-Ataxia.html
[2] IRION Biotech and Denali Therapeutics Join Forces to Develop Gene Therapies for Diseases of the Central Nervous System. Retrieved Jan，10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190109005078/en/SIRION-Biotech-Denali-Therapeutics-Join-Forces-Develop
[3] Sangamo Announces Upcoming Clinical Data Presentations At WORLDSymposium 2019. Retrieved Jan 04, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sangamo-announces-upcoming-clinical-data-presentations-at-worldsymposium-2019-300772883.html
[4] Benitec Provides Update on BB-401 Cancer Treatment Program. Retrieved Dec 21, 2018, from https://www.biospace.com/article/benitec-provides-update-on-bb-401-cancer-treatment-program/?s=89
[5] Sangamo Announces Treatment Of First Patient In Phase 1/2 Clinical Trial Of In Vivo Genome Editing Therapy For Hemophilia B. Retrieved Dec 17, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sangamo-announces-treatment-of-first-patient-in-phase-12-clinical-trial-of-in-vivo-genome-editing-therapy-for-hemophilia-b-300767281.html
[6] GenSight Biologics Reports Sustained Quality of Life Improvements at Week 72 of Phase III REVERSE Clinical Trial of GS010 for the Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON). Retrieved Dec 12, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/gensight-biologics-reports-sustained-quality-of-life-improvements-at-week-72-of-phase-iii-reverse-clinical-trial-of-gs010-for-the-treatment-of-leber-hereditary-optic-neuropathy-lhon-/?s=89
[7] AXOVANT LICENSES INVESTIGATIONAL GENE THERAPIES FOR GM1 GANGLIOSIDOSIS, TAY-SACHS AND SANDHOFF DISEASES FROM UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS MEDICAL SCHOOL. Retrieved December 14, 2018, from http://investors.axovant.com/news-releases/news-release-details/axovant-licenses-investigational-gene-therapies-gm1
[8] Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1. Retrieved December 4, 2018, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-avxs-101-one-time-treatment-designed-address-genetic-root-cause-sma-type-1
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