Neurogene公司致力于为患有罕见神经系统疾病的患者提供新型基因疗法，于2019年2月12日宣布完成6850万美元的A轮融资。本轮融资投资者包括：Samsara BioCapital,EcoR1 Capital,Cormorant Asset Management和Redmile Group。
Neurogene公司专注于研发罕见神经系统疾病的创新基因疗法，希望通过卓越学术研究团队的努力，为迄今尚无有效治疗方案的神经系统遗传病患者提供新的治疗方案。目前，该公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿症(AGU)和腓骨肌萎缩症（CMT）相关罕见病的新型基因疗法。
▲Neurogene公司产品研发管线（图片来源：Neurogene公司官网）
天冬氨酰葡萄糖胺尿症(AGU)是由于体内天冬氨酰氨基葡萄糖苷酶（AGA）缺乏而引起的一种常染色体隐性遗传疾病，患者多数在幼儿期发病，可导致发育迟缓、智力低下、语言障碍、身材矮小，寿命缩短，尚无有效治疗方式。
腓骨肌萎缩症（CMT）是常见的遗传性周围神经病，尚无有效治疗手段，主要是对症和支持疗法，由于病程进展缓慢，大多数患者可存活数十年，其中罕见的CMT病4J型会导致致命的呼吸功能衰竭。
2月7日，Neurogene公司在第15届WORLD Symposium会议上报告了以腺相关病毒（AAV）作为载体的基因疗法用于治疗AGU和CMT4J的初步数据，数据证明，以腺相关病毒（AAV）作为载体的基因疗法显示出了安全性和有效性。
此次Neurogene公司将使用资金推动AGU和CMT4J罕见病基因疗法项目的加速开发，并开展临床试验，同时为其他项目提供资金支持。
▲Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士（图片来源：Neurogene公司官网）
Neurogene公司创始人兼首席执行官Rachel McMinn博士表示：“绝大多是的罕见神经系统疾病尚未得到有效治疗，Neurogen通过广泛扎实的专业知识以及和世界领先伙伴的合作，研发新型的基因疗法，希望为患有罕见神经疾病的患者提供有效的治疗方案，创造更美好的未来。”
参考来源：
[1]Neurogene nets $68.5M to advance gene therapies for rare neurological diseases Retrieve on Feb 12 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/neurogene-nets-68-5m-to-advance-gene-therapies-for-rare-neuro-diseases
[2]Neurogene Launches With $68.5 Million to Advance Gene Therapies for Rare Neurological Diseases Retrieve on Feb 12 2019 from https://www.biospace.com/article/neurogene-snags-68-5-million-to-advance-aav-gene-therapy-programs-for-rare-neurological-diseases/?keywords=neurogene+launches+with+
[3]Neurogene Raises $68.5 Million in Series A Financing to Advance Multiple Programs in Devastating Neurological Diseases Retrieve on Feb 12 2019 from 公司官网
[4]Neurogene Announces Presentation of Preclinical Data for Gene Therapies to Treat AGU and CMT4J, Two Rare and Devastating Neurodegenerative Disorders Retrieve on Feb 7 2019 from 公司官网
