日前，一家名为Passage Bio的基因疗法公司闪亮登场，宣布完成由奥博资本（OrbiMed Advisors）领投的1.155亿美元A轮融资。该公司将利用该笔资金开发五种候选治疗药物，以治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病（CNS）。
这些开发项目与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成研究、合作和许可协议，并得到公司联合创始人James M. Wilson 博士的支持。Passage Bio还可以选择另外7个罕见单基因CNS适应症项目的临床前开发，并从宾夕法尼亚大学获得这些项目的的新知识产权。
▲James M. Wilson 博士是最早尝试用基因疗法治疗人类疾病的科学家之一（图片来源：宾夕法尼亚大学）
Passage Bio联合创始人兼首席科学顾问James M. Wilson博士是基因治疗项目（Gene Therapy Program）主任；宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学系儿科医学教授。值得一提的是，James M. Wilson 博士正是基因疗法的先驱者之一。关于他与基因疗法，有一段值得阅读和深思的故事（相关阅读：明星科学家一夜成为罪人，他用18年进行自我救赎）。
Passage Bio的联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士是OrbiMed Advisors的风险合伙人，拥有超过25年的生物技术行业经验。Squinto博士是Alexion Pharmaceuticals的联合创始人，最近担任其执行副总裁兼首席全球运营官。在Alexion，Squinto博士参与了Soliris的发现、开发和商业化工作。Soliris是一款成功的孤儿药产品，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿，非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力患者。
Passage Bio的五款候选药物组合中，其中两款领先基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶失智症（FTD）。GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的失智综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。在5-10％的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中鉴定致病性功能丧失突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年。
▲Passage Bio的联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士（图片来源：OrbiMed官网）
Passage Bio的联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士说：“Passage Bio的开发组合为改变罕见的单基因中枢神经系统疾病患者的生活提供了无与伦比的机会。我们期待在这个激动人心的治疗领域继续取得进展，并在2020年初将我们的GM1神经节苷脂病和额颞失智症的牵头项目推进临床。”
另外，Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、维梧资本（Vivo Capital）和礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）都参与了本轮投资。
参考资料：
[1] Passage Bio Launches with $115.5 Million Series A to Develop AAV-Delivered Therapeutics to Treat Rare Monogenic CNS Diseases Retrieved on February 15 2019 from https://globenewswire.com/news-release/2019/02/14/1725382/0/en/Passage-Bio-Launches-with-115-5-Million-Series-A-to-Develop-AAV-Delivered-Therapeutics-to-Treat-Rare-Monogenic-CNS-Diseases.html
[2] Passage Bio Gets $116M As Wilson, Yamada Team Up On Gene Therapy Again Retrieved on February 15 2019 from https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
