Tachi Yamada在跨国药企研发界如雷贯耳，他先后在葛兰素史克（GSK）任首席科学家和武田的研发总裁。最近，Yamada帮助创立的一家基因公司，融到1.16亿美元资金。
这家公司， Passage Bio，由Yamada和位于费城的宾州大学基因中心的詹姆斯威尔逊（James Wilson）共同创立，旨在利用基因技术治疗一系列罕见脑部疾病。
（Tachi Yamada。网络照片）
Passage Bio得到来自奥博资本（OrbiMed Advisors）的1.155亿美元的A轮融资。
除了奥博资本和Frazier之外，Versant Ventures，New Leaf Venture Partners，维吾资本（Vivo Capital）和礼来亚洲（Lilly Asia Ventures）也参与了此轮融资。
该公司CEO是前罕见病药企巨头的Alexion公司的联合创始人Stephen Squinto，他与Wilson和目前担任Frazier Healthcare Partners的风险投资人Yamada一起组建了该公司。
Wilson担任该公司的首席科学顾问，而Yamada担任公司主席。
Passage公司将为宾大开发的五种基因疗法的开发提供资金的支持。
进入2019年，罕见病的研发明显加速，尤其是在基因治疗方面。
另外，Passage公司还有其他七个备选基因疗法可以开发和推进授权。其中进展最快的两种基因疗法：一种用于治疗GM1神经节苷脂病，这种疾病的婴儿通常在2岁之前死亡；另一种用于治疗额颞叶痴呆症。
该公司在一份声明中说，他们将在2020年初开始这两种疗法的临床试验。
如果Passage公司内部合作一切顺利的话，宾大将负责进行临床前工作，然后将开发出来的基因疗法交给Passage公司进行临床试验并最终商业化。
--基因疗法过山车--
目前资本市场针对基因治疗的融资正在如火如荼，追捧有加。
基因治疗的手段就是使用经过改造的病毒或其他“载体”，将健康的基因传递到细胞中，以取代有缺陷的或缺失的基因。理论上这种疗法可以根除引起患者发病的原因，并且通过一次治疗就可以为患者提供持久的，甚至是永久性的治愈 （请参考：基因疗法 你问我答！）。
由于过去几十年基因治疗领域的不懈努力，这种疗法已经开始达到预期承诺效果，尽管在90年代有数十亿美元投入到基因治疗研究和成立相关公司，但是经历了多年的风雨浮沉之后，直到2018年，第一个用于遗传性眼病的基因治疗, Spark公司的Luxturna，才获得FDA批准上市 （请参考：图说: 基因疗法 Luxturna三部曲）。
20年前，基因治疗先驱James Wilson因为临床试验风波陷入争议，同时基因治疗这个新兴领域也因此处于最暗淡的时期。由于生物制药高管Tachi Yamada的帮助，才使得James Wilson得以继续在基因治疗领域工作。
1999年，Wilson参与了一项临床试验，试验的参加者，一名名叫杰西·格辛格(Jesse Gelsinger)的少年不治身亡，导致了基因疗法的投资迅速降温并且持续多年。
(James Wilson。网络照片）
Wilson的基因研究工作能得以继续，要感谢当时在SmithKline-Beecham(现在葛兰素史克(GSK))任首席科学家的导师Yamada的支持。Yamada后来成为武田制药的高管。
Wilson在2015年在Xconomy的采访中表示，在他被禁止从事临床试验长达五年的困难时期，曾向Yamada寻求建议。Yamada鼓励Wilson继续他的研究。“他说，‘我相信你。我想你能行。那么你需要多少钱呢?’”威尔逊在2015年说。
“我问：‘你是什么意思?’” “他说:‘SmithKline-Beecham公司愿意资助你的工作。’ ”
这成就了基因治疗领域关键时刻的一段佳话。
--腺相关病毒前景--
Wilson后来成为推进腺相关病毒(AAV)的关键人物，而腺相关病毒(AAV)是目前最常用的基因治疗载体（请参考：腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停）。
Wilson共同创立的RegenXBio公司(纳斯达克上市:RGNX)，将AAV载体授权给几家公司。
AAV载体被用于许多表现优异的基因治疗产品:Luxturna、血友病和脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗即将获得FDA批准。杜氏肌营养不良症（DMD）、帕金森病等许多基因治疗正在进行临床试验（请参考：开年: 基因治罕见病募资 8家药企吸金）。
这项技术发展如此之快，因此FDA最近宣布了一项长期计划，以适应预期中的基因疗法批准申请的激增（请参考：百个基因疗法来袭 美国FDA也为钱发愁！）。
Wilson在一次演讲中说:“我们宾大的研究团队经验丰富，在AAV研究方面已经领先20多年。
”“我们对这个团队的能力有信心，通过临床开发的努力，有朝一日为罕见的中枢神经系统单基因疾病提供新的治疗方法，从而为长期没有满意的疗法，却受死亡威胁的患者，提供新的治疗方案。”
参考文章：
https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
