基因编辑小改进 1.35亿大机会

去年5月刚刚成立的基因公司,在新一轮B轮融资中融到1.35亿美元。


这个由哈佛大学基因专家和Broad研究所的张锋合作创立的故事,获得了 F-Pripalbal平斯合伙人和 Arch 风险投资公司牵头的新一轮 8, 700万美元的A轮融资。


目前流行的基因编辑技术,CRISPR-cas9通常是切割一个完整的基因,从而在目标的DNA或者RNA上取得突破,而最新的一个基因编辑技术,是更加精准的基因编辑技术。


相比CRISPR基因编辑对数十亿碱基(base),哈佛大学的刘如谦博士(David Liu)只针对其中一个碱基a, g, c或t。


这个首创的方法,将一个碱基直接转换为另一个碱基。


这样做,基础编辑能够精确定位和直接编辑基因组中的碱基,而无需切割DNA或RNA。


通过这个小改进,这个新的基因编辑技术希望能够修改序列, 而不会产生意外,尤其是脱靶反应的风险。基因脱靶,就是CRISPR 在基因组其他地方造成意外有害突变的风险。

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目前,基因的脱靶反应是 CRISPR以及其他技术 (如 Talen 和锌手指核酸酶) 的一个主要问题。


在去年9月轰动世界的基因编辑婴儿事件中,也出现了基因脱靶。


南方科技大学副教授贺建奎表示,为了防止这种情况的发生, 他的团队对实施基因编辑的父母双方的整个基因组进行了排序。


然后, 他们从每个经过编辑的胚胎中取出3到5个细胞, 然后植入母亲体内, 并再次对其进行完全测序, 以检查是否存在不需要的突变。


但是,即使这样,还是有基因脱靶的发生。对基因组的比较显示,两个经过编辑的胚胎中发现了几个新的突变。这些突变中只有一种发生在名为 "露露" 的女孩的胚胎中, 可能是因为 CRISPR。


如今,刘谦如和张锋创立的公司,Beam正在改变这个基因脱靶。正是这个改变,Beam公司在最新的融资轮中获得1.35亿美元的支持。


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投资人相信,与人类疾病相关的基因缺陷有一半以上是由于形成人类基因组的碱基发生单字母变化而产生的。而目前,已经发现了大约 33, 000个点突变已经被确定为与遗传疾病有关。因此,这个单碱基的平台有着巨大的应用前景。


Beam创立还不到一年,就已经由10个项目在发展中,首先执行官约翰埃文斯表示。


虽然,他没有透露治疗目标的细节, 但是, 公布的计划显示,项目分为两部分,一部分是作为体外基因修饰治疗疾病,另一半是体内直接的基因组的基础编辑。


"自去年推出 Beam以来, 我们在实现将基础编辑发展成为一类新型精密基因药物的目标方面取得了重大进展," Beam 的首席执行官约翰·埃文斯说。


"我们现在有10个活动项目正在进行中, 并已将我们的团队扩大到70多名员工。新的现金将继续扩大我们的团队和能力, 扩大我们在基础编辑技术方面的领导地位, 并将我们的管线推向临床发展",这位高管表示。


Beam表示, B轮融资提供了公司两到三年的运营。


参考文章:

https://www.fiercebiotech.com/biotech/gene-editing-start-up-beam-bags-135m-series-b-top-up