今日，基石药业宣布，其合作伙伴Agios Pharmaceuticals于近日宣布美国FDA已授予“TIBSOVO(ivosidenib)联用阿扎胞苷治疗方案”突破性疗法认定，治疗新诊断的携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的、年龄至少75岁且因为其它合并症无法使用强诱导化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。
Ivosidenib是一款同类首创的、具有选择性的、针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。Ivosidenib已于2018年7月获得FDA的批准，用于治疗患有复发性或难治性髓性白血病的成人患者。
该药的组合疗法获得美国FDA的突破性疗法认定，对于基石药业来说，是一大喜讯。2018年6月，基石药业与Agios Pharmaceuticals达成在大中华区开发及商业化ivosidenib的独家协议。这也成为基石药业管线产品中第三款获得美国FDA突破性疗法认定的产品。
“目前，无法接受强化疗的新诊断AML患者预后仍然很差，而且也没有专门针对IDH1突变患者的获批治疗选择，”Agios首席医学官Chris Bowden医学博士说，“突破性疗法认定进一步支持了ivosidenib与阿扎胞苷的组合，对这部分患者可能成为一个有力的治疗选择。”
在慕尼黑举行的第17届急性白血病国际研讨会上，Agios发表了ivosidenib联合阿扎胞苷的1/2期研究结果。在该研究的1b期部分的ivosidenib组中，23名患者每天接受500mg ivosidenib联合阿扎胞苷的治疗。患者的中位年龄为76岁，52％的患者超过75岁。在该患者群体中，联合治疗的安全性与单独使用ivosidenib或阿扎胞苷的安全性一致。截止至2018年8月1日，在使用ivosidenib和阿扎胞苷研究治疗时，平均中性粒细胞和血小板计数维持在接近或高于完全缓解（CR）伴随部分血液学恢复（CRh）的阈值。总体上，78％（18/23）的患者获得缓解，57％（13/23）的患者达到完全缓解。完全缓解（95％CI 7.7，NE）的中位持续时间尚未达到。此外，患者的12个月的生存率为82％。
Ivosidenib目前未在任何国家获批用于治疗新诊断的AML患者或与阿扎胞苷联合使用。
基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括14种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前，公司有四款后期候选药物正处于或接近关键性试验。
