这个新药公司，名为Dyne，刚刚获得了Atlas Venture的领投。
他们的第一个要踢的疾病，就是是1型肌营养不良, 又称Myotonic Dystrophy (DM1)。
DM是一种慢性的肌营养不良，也是一种遗传性疾病, 主要影响肌肉功能。
症状包括：逐渐恶化的肌肉无力和虚弱。肌肉经常收缩, 无法放松。
其他症状还可能包括白内障、智力残疾和心脏传导等问题。男性DM患者有可能会有早期的秃顶和生育功能障碍。
这个新成立的公司，Dyne 治疗，就是要利用小分子核酸（RNA）药物，来治疗遗传性肌肉疾病，如DM.
具体来说，就是利用寡核苷酸来降解导致疾病的 RNA。
其实，目前获得批准上市的治疗杜氏肌营养不良（DMD）Sarepta（萨雷普塔）公司的eteplirsen也是一种寡核苷酸。
Eteplirsen治疗外显子51跳跃的DMD，Sarepta公司还有两个同样作用原理的新药，治疗外显子53和45跳跃的新药, 目前在审评审批的临门一脚阶段。
由此可见，虽然基因疗法如火如荼，但是，小分子口服新药的开发也打成平手，不让分寸。
而且，小分子口服用药有着服用方便，价格相对低的明显优势。
这个公司的技术平台，叫做 FORCE 平台, Dyne 正在创建临床前抗体偶合体, 通过一个未公开的目标将核酸传递给肌肉。
公司首席执行官罗梅什·苏布拉曼尼安告诉《生物世纪》, 这些疗法旨在低剂量就显示疗效, 同时避免全身性的影响。
参考文章：
https://endpts.com/romesh-subramanian-births-a-new-biotech-with-50m-and-a-plan-to-steer-toward-the-clinic-with-drugs-for-rare-muscle-diseases/
https://www.biocentury.com/bc-extra/financial-news/2019-04-03/rare-muscle-disease-start-dyne-raises-50m-series
