近日，Incyte公司宣布，美国FDA批准该公司的JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib）治疗12岁以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。它是FDA批准治疗这一适应症的第一款疗法。
GVHD是由于异体移植的干细胞对宿主器官进行免疫攻击导致的严重疾病。GVHD可分为急性和慢性两种，它可能影响皮肤、胃肠道和肝脏等多个器官系统的功能。类固醇难治性急性GVHD患者病情尤为严重，一年死亡率接近70%。
Jakafi是一款“first-in-class”JAK1/JAK2抑制剂。它已经获得批准治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）成年患者，和中高风险骨髓纤维化患者。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗类固醇难治性急性GVHD患者。
这一批准是基于名为REACH1的开放标签，单臂多中心研究的结果。71名患者加入了REACH1研究，其中49名患者对类固醇疗法产生抗性，12名患者已经接受过两次以上的抗GVHD疗法的治疗。
试验结果表明，在接受治疗28天之后，49名对类固醇产生抗性的患者的总缓解率（ORR）达到57%，完全缓解率（CR）达到31%。
“类固醇难治性急性GVHD患者第一次有了FDA批准的治疗选择，”Incyte公司首席执行官Hervé Hoppenot先生说：“这一批准也是Incyte的一个重要里程碑，它是Jakafi在美国获批的第三个适应症。我们为Jakafi为患者生活带来的改变而骄傲，也将尽力推动对JAK抑制剂的研发工作，为更多GVFD患者造福。”
参考资料：
[1] FDA Approves Jakafi® (ruxolitinib) for the Treatment of Patients with Acute Graft-Versus-Host Disease. Retrieved May 24, 2019, from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-jakafir-ruxolitinib-treatment-patients-acute-graft
