6月14日消息，和黄中国医药科技有限公司（Chi-Med）宣布，其索凡替尼以晚期非胰腺神经内分泌瘤为适应症的3期关键性研究SANET-ep预设的中期分析已由该研究独立数据监察委员会（IDMC）完成。该研究已经成功达到无进展生存期（PFS）这一预设主要疗效终点，因此IDMC决定提前终止研究。
据悉，和黄中国医药科技将与中国国家药品监督管理局进行提交新药上市申请（NDA）前的会议，以进一步讨论索凡替尼就该适应症提交新药上市申请的准备工作，并计划于近期的学术会议上提交SANET-ep研究结果。
据悉，这项中国3期临床试验的入组人群，为目前尚无有效治疗的低级别或中级别晚期非胰腺神经内分泌瘤患者。神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。按照起源，神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。
据悉，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长，因此，虽然神经内分泌瘤发病率相对不高，但患者人群相对较大。公开数据显示，2018年中国约有6.56万例神经内分泌瘤新诊断病例。按照美国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达49万名神经内分泌瘤患者。
索凡替尼是一种新型口服抗血管生成-免疫逃逸激酶抑制剂，可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）来抑制血管生成，索凡替尼也可抑制集落刺激因子-1受体（CSF-1R），通过抑制CSF-1R可调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。因为具有这种同时抑制肿瘤血管生成和免疫逃逸的作用机制，索凡替尼可能非常适合与其他免疫疗法联用。
和黄中国医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。索凡替尼目前正在美国和中国开展多项概念验证研究，并有多项后期临床试验正在中国进行。
中国胰腺神经内分泌瘤研究：2016年，和黄中国医药科技在中国启动了一项关键性3期注册研究SANET-p，入组患者为低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者。主要研究终点为PFS。和黄中国医药科技计划于2019年年底开展一项中期分析，并在2020年完成患者入组工作（clinicaltrials.gov 注册号NCT02589821）。
美国与欧洲胰腺神经内分泌瘤研究：由于索凡替尼以胰腺NET为适应症的2期中国临床试验数据令人鼓舞（clinicaltrials.gov 注册号NCT02267967），且美国1b/2期临床试验进展顺利，和黄中国医药科技决定将计划开展索凡替尼在胰腺神经内分泌瘤患者中的注册性研究。
中国胆道癌研究：2019年3月，和黄中国医药科技启动了一项2b/3期临床试验，旨在对比索凡替尼和卡培他滨治疗一线化疗失败晚期胆道癌患者的疗效和安全性。该研究的主要终点为OS（clinicaltrials.gov 注册号NCT03873532）
免疫联合疗法： 2018年11月，和黄中国医药科技达成了数个合作协议，以评估索凡替尼联合免疫检查点抑制剂的安全性、耐受性和疗效。其中包括与上海君实生物医药科技股份有限公司在全球共同开发索凡替尼与拓益联合疗法的合作协议。拓益为上海君实生物医药科技股份有限公司研发的一种PD-1单克隆抗体，已于 2018年年底在中国获批。
