据纳斯达克官网消息，新锐公司Mirum Pharmaceuticals已向美国证券交易委员会递交了IPO申请，拟募资8600万美元。
Mirum Pharmaceuticals于2018年11月成功完成A轮1.2亿美元的融资，并与Shire达成独家授权协议，获得开发maralixibat的全球授权。Maralixibat是一种顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）的2期口服抑制剂。
该公司董事长Mike Grey先生更是为业内所熟悉。Grey先生曾于2011年创立Lumena Pharmaceuticals，致力于开发罕见肝脏疾病的疗法。2014年，Shire以2.6亿美元收购了Lumena，开发其主要的在研产品LUM001（现被称为maralixibat）。然而，一年后，因一罕见的并发病例，该药物的研发宣告失败，该产品也被搁置。2018年，Mike Grey先生再次创立了Mirum Pharmaceuticals，在Grey先生放弃了对钠依赖性胆汁酸转运蛋白口服抑制剂的控制4年后，他加紧推出了一批新的顶线数据，帮助复活失败的疗法，同时募集了1.2亿美元的大资金。
公司董事长Mike Grey先生（图片来源：Mirum Pharmaceuticals官网）
据Mirum 的官网显示，maralixibat正在开发用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Mirum表示，该公司最初专注于开发maralixibat用于治疗儿童患者。但该公司认为，maralixibat有潜力开发用于额外的儿童和成人患者的胆汁淤积性肝病适应症。但目前而言，公司重点关注两个已命名的适应症。
据了解，这些罕见的胆汁淤积性疾病都是由基因突变引起的，并且涉及肝脏和全身过量胆汁酸的积累。如果不治疗，这些病症可导致肝功能衰竭并造成发育不良和严重的瘙痒症。根据目前的标准治疗，患者通常需要进行肝移植。
Mirum在其新闻稿中表示，maralixibat通过与称为顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）的重要载体蛋白结合起作用，从而降低胆汁酸的摄取和循环水平。公司计划在今年将maralixibat推进至3期临床，用于治疗PFIC和ALGS的儿童患者。
我们祝愿Mirum Pharmaceuticals上市顺利，并在资本的助力下，早日为全球罕见肝病患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1] MIRUM PHARMACEUTICALS, INC. (MIRM) IPO Retrieved on June 25 2019 from https://www.nasdaq.com/markets/ipos/company/mirum-pharmaceuticals-inc-1070111-89956
[2] MIRUM PHARMACEUTICALS website Retrieved on June 25 2019m from https://mirumpharma.com/
