6月29日，国际权威科技媒体《麻省理工科技评论》公布了2019年“50家聪明的公司”评选结果。在生物医药领域，复星凯特、启函生物、百济神州这三家平均年龄只有4.2岁的“少年派”创新公司荣登榜单。今天，我们就来看看这3家公司为何能够受到关注和认可。
1.复星凯特
CAR-T疗法是细胞治疗领域的一个里程碑。随着诺华和Kite制药的细胞疗法相继获批上市，人们看到了治愈肿瘤的希望。作为革命性癌症免疫疗法的关键组成部分，以CAR-T为代表的过继T细胞疗法在治疗血液学恶性肿瘤方面取得了前所未有的成功。
2017年，Kite制药和复星医药成立合营企业——复星凯特，立足于自主研发和技术转移相结合，致力于开发新型免疫细胞治疗产品。
同年，复星凯特从Kite制药引进CAR-T细胞药物Yescarta（项目名称FKC876）在中国的全面技术转移和商业许可权，并按照国家药品生产质量管理规范（GMP）设计落成细胞治疗产业化基地并完成验证。
2018年，FKC876以中文名益基利仑赛正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册临床试验批件，用于治疗两线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤。同年11月，FKC876成功入组中国第一例CAR-T注册临床试验患者。
2019年，总面积约1万平方米的商业化生产基地正式落户张江科学城南区，用于FKC876等细胞治疗产品在中国上市后的商业化生产。
在成立仅20多个月的时间里，复星凯特完成了全球首个获批治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品Yescarta在中国的技术转移并率先进入注册临床试验阶段。根据公告，这是目前在中国审评最快的CD19靶点的CAR-T项目。除FKC876以外，复星凯特研发管线还包括多个CAR-T/TCR-T临床阶段品种和早期创新研发项目。
▲图片来源：复星凯特官网
2.启函生物
20世纪70年代以来，器官移植已经成为肾功能衰竭和其他器官疾病患者的切实选择，然而器官短缺的问题一直存在。目前美国有近11.5万名患者需要器官移植来挽救生命。在中国，每年大约有150万器官衰竭患者，有30万适合器官移植方式治疗，但仅有1万多人能得到器官移植的救治。异种器官移植是一个新的探索方向，但免疫排斥反应的问题却一直困扰着研究者们。
2014年，美国科学院和工程院双院院士、哈佛大学George Church教授和合成生物学家杨璐菡博士共同创立了专注于器官移植的eGenesis公司。
此前一年，该公司创始团队成员曾开创性地把CRISPR-Cas9在人和其他哺乳动物细胞中实现了基因编辑。
2015年，其美国团队使用基因编辑工具一次性在一个细胞中成功敲除62个基因。根据公告，这一研究成就了至今仍是单次基因编辑通量的最高记录，并证明了可以消除猪内源性逆转录病毒（PERV）这种危险病毒传播给人类的可能性。
2017年，杨璐菡博士与George Church教授在杭州共同创立eGenesis的姊妹公司启函生物，致力于使用世界先进的基因编辑技术解决中国和世界器官移植供体严重短缺的问题。杨璐菡担任首席执行官。
同年，来自启函生物的世界上CRISPR基因修改数量最多的动物成功诞生。这是第一只通过细胞修饰和克隆技术创造的不携带PERV病毒的名为“莱卡”的猪。
2018年，启函生物获780万美元A轮融资。
目前，启函生物拥有世界先进的基因编辑平台，并仍在不断研发新的基因编辑技术，改进基因编辑的通量和应用场景，提高基因编辑的精确性和可控性，实现基因编辑技术的新应用，打造中国乃至世界先进的基因编辑平台公司。启函生物正在做的，就是努力创造一个告别器官短缺的世界。
▲图片来源：启函生物官网
3.百济神州
随着基因测序和其他肿瘤表征方法不断取得突破，癌症已被重新定义。通过某些基因和蛋白质的突变识别特定疾病亚群在肿瘤学中至关重要，这种识别能力使新疗法比以往任何时候都更有效，而利用身体自身的免疫系统来对抗癌症则是目前抗肿瘤的最新方式之一。将免疫肿瘤学药物与靶向治疗相结合，有望让患者产生更持久的反应，从而提高存活率。
2010年，王晓东院士和欧雷强（John Oyler）先生一同成立了百济神州，以研发抗癌新药为主营业务。前者负责把握研究的大方向，后者则专注于百济神州的商业运营。
2012年，百济神州开始研发PD-1抗体和BTK抑制剂。
2013年，百济神州以总价4.65亿美元将两款在研药物的海外开发和商业化权益转让给德国默克公司，并因此备受瞩目。
2014年，百济神州开始开展pamiparib及泽布替尼的临床试验。
2016年，成立仅五年的“少年”百济神州登陆纳斯达克，敲响了属于自己的钟声，市值近9亿美元。
2018年，百济神州有50多项正在进行或计划进行的临床试验，包括泽布替尼与奥比妥珠单抗、pamiparib与替雷利珠单抗、及替雷利珠单抗与泽布替尼的联合使用。
2019年，泽布替尼获美国FDA突破性疗法认定，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。
目前，百济神州拥有6款自主研发的新型口服小分子类和单克隆抗体类临床候选抗癌药物，3款中国在售药物（瑞复美、注射用白蛋白紫杉醇、维达莎），全球团队规模超2500人。合作伙伴有新基（Celgene）、Mirati Therapeutics、MEI pharma、Zymeworks、Ambrx、BioAtla等。
▲百济神州在研管线（图片来源：百济神州官网）
