全球再生医学联盟（the Alliance for Regenerative Medicine，ARM）周四发布最新的季度报告：2019年第二季度，细胞和基因治疗等领域的融资低于去年同期，但这些领域正在进行的临床试验数量有所增加。而，欧洲和以色列公司的融资额有所增加。二季度，两款基因疗法获批上市。该报告的数据来自932家涉及基因治疗、细胞治疗、组织工程和其他再生医学领域的公司。
基因和细胞疗法以及其他再生医学领域在今年上半年总共募集了48亿美元，其中包括第二季度的26亿美元。然而，相比2018年第二季度筹集的41亿美元有所下降，而2018年相比2017年同期增长了164％。但是，欧洲和以色列公司的融资额有显著增长， 为13亿美元，相比去年同期增长17％。
与此同时，硅谷银行（Silicon Valley Bank，SVB）在7月发布了今年上半年的投融资报告，该报告关注的是更广泛的医疗健康和生物医药领域。该报告预测，2019年医疗健康领域风险投资虽然不见得能超过2018年的纪录，但是也有望紧随其后，领先于2017年的水平。今年上半年，医疗健康领域融资额为58亿美元，而2018和2017全年的融资额分别为96亿美元和91亿美元。
ARM报告还显示，今年再生医学领域的临床试验数量显著增加，正在进行中的1期、2期及3期研究有1069项，而去年第二季度为977项。其中，3期研究包括30项基因治疗，16项基因修饰细胞治疗，32项细胞治疗，以及16项组织工程疗法。
与此同时，有两款基因疗法在美国和欧洲获批。5月，美国FDA批准诺华公司的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）用于2岁以下儿童的脊髓性肌萎缩症。虽然这款产品的定价超过200万美元，但非营利组织临床和经济评论研究所（ the non-profit Institute for Clinical and Economic Review）认为这款产品具有成本效益，是一种潜在的治愈性疗法。
3月份，欧洲药品管理局批准了bluebird bio的Zynteglo（autologous CD34-positive cells encoding beta-AT87Q-globin gene）用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。这款产品的定价超过150万欧元。
相比传统药物，这两款产品都是一次性疗法，虽然定价比较昂贵，但两家公司都引入了基于疗效的5年分摊支付模式，这表明相关的替代性支付模式正在成为发展趋势。目前相关的立法正在进行中，以便在医疗补助计划（Medicaid）中使用这种按时间/疗效付款的模式。
此外，基因编辑领域正在迅速发展，吸引了投资者的关注，并推动相关合作的达成。Vertex扩大了与CRISPR Therapeutics的合作，并收购了Exonics，这两项投资都专注于杜氏肌营养不良（DMD）领域。Editas Medicine和Blue Rock Therapeutics相互授权使用其基因组编辑技术。基因编辑领域的新锐公司也获得了大额资金的支持，包括Poseida公司C轮融资1.42亿美元，Homology Medicines公司IPO融资1.25亿美元。
随着再生医学领域的不断发展成熟，我们期待2019下半年其在临床、监管和商业方面的更多里程碑事件。
参考资料：
[1] Alliance for Regenerative Medicine Q2 2019 Report Retrieved on August 2 2019 from https://alliancerm.org/publication/q2-2019-data-report
