医药投资：百济神州公布2019 Q2业绩，5款临床在研新药将有这些里程碑进展！

近日，百济神州公布了公司近期业务亮点、预计里程碑事件、以及2019年第二季度财务业绩。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“2019年第二季度，公司在各项业务领域继续展现强劲的发展势头。在多项血液瘤以及实体瘤适应症中，完成了五项3期或关键性临床试验的患者入组并启动了三项新的3期临床试验，希望能够为广大癌症患者的治疗带来深远的影响。我们相信公司有能力继续推动各项后期临床试验，包括替雷利珠单抗的临床项目。众所周知，我们于近期与新基公司达成共识，在百时美施贵宝完成对其收购前，收回替雷利珠单抗的全球授权。”

欧雷强先生补充道：“预计在美国和中国的产品商业发布筹备工作稳步前进，包括在商业和生产方面的扩张。2019年接下来的时间以及2020年将是百济神州历史上充满变革的一个阶段，我们将公布至多10项3期或潜在注册性临床试验的数据，同时将有两款自主开发的产品预计上市。”

百济神州专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发，目前在中国大陆、美国、澳大利亚和欧洲拥有超过2700名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。公司正在打造抗癌治疗的药物组合方案，旨在为癌症患者的生活带来持续、深远的影响。在新基公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）、瑞复美（来那度胺）和维达莎（注射用阿扎胞苷）。

5款临床在研产品新进展及预计里程碑事件

1.泽布替尼

泽布替尼是一款设计旨在最大化布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脱靶效应的在研BTK小分子抑制剂。

泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗初治（TN）慢性淋巴细胞淋巴瘤（CLL）或小淋巴细胞（SLL）的全球3期SEQUOIA临床试验完成患者入组。
由MEI Pharma开展的泽布替尼联合在研高选择性口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂ME-401的1b期临床试验完成了首例患者给药。

预计里程碑事件：

用于治疗R/R MCL患者的新药上市申请（NDA）以及用于治疗R/R CLL或SLL患者的NDA预计于2020年上半年在中国获批。生产现场检查将于技术审评完成后开始，此外，公司应审评部门要求提供了补充非临床以及药学信息。
于2019年或2020年初在美国递交首项NDA；于2019年在中国递交用于治疗WM患者的新适应症上市申请（sNDA）；于2019年公布泽布替尼对比伊布替尼的全球3期ASPEN临床试验主要数据。
最早于2020年公布泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗TN CLL或SLL患者的SEQUOIA临床试验主要期中分析；以及于2019年启动一项泽布替尼联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗先前未接受过治疗且不适合干细胞移植的MCL患者的3期临床试验。

2.替雷利珠单抗

替雷利珠单抗是一款设计旨在避免与巨噬细胞中Fc受体结合的、针对免疫检查点受体 PD-1的在研人源化IgG4单克隆抗体。

在中国向国家药监局（NMPA）递交了用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的sNDA，并被纳入优先审评。
与新基公司达成共识，在百时美施贵宝完成对其收购前，收回全球授权并获得1.5亿美元合作终止费用。
替雷利珠单抗联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期临床试验完成患者入组；替雷利珠单抗联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状NSCLC患者的3期临床试验完成患者入组。
启动了以下临床试验：一项在中国开展的铂类药物和依托泊苷联合或不联合替雷利珠单抗用于治疗未经治疗的广泛期小细胞肺癌（SCLC）的3期随机化临床试验；一项在中国开展的替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性UC的3期随机化临床试验；以及一项在中国开展的替雷利珠单抗对比安慰剂联合放化疗用于治疗局限性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的3期随机化临床试验。

预计里程碑事件：

用于治疗R/R cHL患者的NDA在中国获批；
于2019年或2020年早期公布用于治疗二线或三线肝细胞癌（HCC）患者的全球2期临床试验主要数据并开展药政对话；
于2019年或2020年公布在中国开展的用于治疗一线鳞状NSCLC患者的3期临床试验主要数据；
于2020年公布在中国开展的用于治疗一线非鳞状NSCLC患者的3期临床试验主要数据；以及
用于治疗一线HCC患者的全球3期临床试验于2019年完成患者入组；用于治疗二线NSCLC患者的全球3期临床试验于2019年或2020年初在中国以外的国家和地区完成患者入组。

3.Pamiparib

一款在研的小分子PARP抑制剂：在中国开展的pamiparib对比安慰剂用于铂敏感的复发性卵巢癌患者维持治疗的3期随机化临床试验完成了患者入组；在中国开展的用于治疗三线及以上携有种系BRCA突变卵巢癌患者的关键性2期临床试验完成了患者入组。

预计里程碑事件：于2020年公布在中国开展的用于治疗既往接受过治疗的卵巢癌患者的关键性2期临床试验主要数据；以及于2020年公布在中国开展的pamiparib对比安慰剂用于铂敏感复发性卵巢癌患者维持治疗的3期临床试验主要数据。

4.Sitravatinib

一款在研的酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制受体酪氨酸激酶（RTKs），其中包括TAM 家族受体（TYRO3、Axl、MER）和split家族受体（VEGFR2、KIT）及RET，由Mirati Therapeutics授权在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的开发。在中国启动了一项sitravatinib联合替雷利珠单抗用于治疗不可切除局部晚期或转移性HCC或食管胃结合部癌患者的1/2期临床试验。

5.BGB-A1217

一款由百济神州科学家自主研发的在研TIGIT单克隆抗体。预计里程碑事件：于2019年在中国和澳大利亚启动一项BGB-A1217联合替雷利珠单抗用于治疗晚期实体瘤患者的1a/1b期临床试验，以研究该组合安全性、耐受性、药代学以及初步抗肿瘤活性。

生产、商业产品及公司发展

1.生产基地

位于中国广州的生物制剂生产基地完成了设备安装以及体系认定。替雷利珠单抗原料药的生产和验证预计将于今年晚些时候在该生产基地开启。

2.商业产品组合

截至2019年6月30日的三个月，ABRAXANE、瑞复美及维达莎在中国的产品销售额为5814万美元，相比2018年同期增长了85%。同时，NMPA已受理ABRAXANE注射用紫杉醇（纳米蛋白颗粒结合型）联合吉西他滨用于治疗一线转移性胰腺癌（mPC）患者的进口药品新适应症上市申请。

3.公司发展

经香港联合交易所（HKEX）批准，在符合特定收入及市值门槛后转为普通公司上市；百济神州在HKEX的股票代码中的“B”标志也就此移除，公司的普通股也可能具备资格被纳入恒生指数。
联合SpringWorks Therapeutics成立了MapKure以开发由百济神州科学家自主研发的在研高选择性的新一代RAF激酶抑制剂BGB-3245；
任命吴清漪女士为大中华区首席商务官。任命刘焰女士为副总裁、大中华区市场营销负责人。

4.财务相关亮点

从新基公司就替雷利珠单抗合作终止中获得1.5亿美元。
销售成本：二季度销售成本为1784万美元，销售成本与收购ABRAXANE、瑞复美及维达莎用于中国分销的费用有关。
研发（R&D）费用：二季度研发费用为2.2876亿美元，相比2018年同期的1.6425亿美元。研发费用的增加主要归因于开展的和新启动的晚期关键性临床试验支出的增加、临床后期候选药物的注册登记和商业发布准备、产品上市前活动和供应相关的生产成本。此外，公司就BioAtla合作协议支出了2000万美元的预付款。