8月13日，中国国家药监局药品审评中心临床默示许可栏目更新，和记黄埔医药旗下的新型小分子IDH1/2抑制剂HMPL-306片获临床默示许可，适应症为伴有易感异柠檬酸脱氢酶-1/2（IDH1/2）突变的血液肿瘤和实体肿瘤。值得一提的是，此前美国FDA已相继批准了首款IDH2抑制剂enasidenib和首款IDH1抑制剂ivosidenib用于白血病的治疗。目前中国尚未有该靶点药物获批上市。
IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，分IDH1、IDH2和IDH3三种。研究表明，IDH突变是一些组织癌变的原因之一，在包括急性髓系细胞白血病、神经胶质瘤、软骨肉瘤和胆管癌等多种肿瘤中，均发现了IDH1和IDH2突变，其中肝内胆管癌病例中近1/5患者携带IDH1突变。其作用方式在于，IDH1/2突变可导致DNA和组蛋白的异常高甲基化，从而引起表观遗传异常修饰改变而影响某些相关基因的转录表达，进而导致肿瘤的发生。
而IDH抑制剂则能够通过作用于肿瘤细胞中的IDH突变位点，诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。根据作用靶点，IDH抑制剂分为IDH1抑制剂、IDH2抑制剂和IDH1/IDH2抑制剂3种。
和记黄埔医药旗下的HMPL-306是一款新型小分子IDH1/IDH2抑制剂。虽然目前尚未披露更多信息，但急性髓系细胞白血病（AML）会是备受关注的治疗领域。
在全球领域，目前仅有两款靶向IDH新药获得FDA批准，均用于治疗白血病。首款IDH2抑制剂enasidenib由Agios Pharmaceuticals与新基研发，于2017年8月被FDA批准治疗IDH2突变患者的复发性AML。首款IDH1抑制剂ivosidenib也是由Agios 开发，于2018年7月获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
公开数据显示，AML是成人中最常见的急性白血病，每年在美国约有20000例新发病例，患者五年生存率约为27%。在中国预计每年新发病例超过30000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
在中国，目前尚无靶向IDH抑制剂获批上市。今年7月，Agios合作伙伴基石药业宣布 IDH1抑制剂ivosidenib在中国启动一项注册性1期试验获批，治疗携带IDH1基因突变的R/R AML患者。9月，ivosidenib全球3期注册试验AGILE在中国获批，以评估ivosidenib联合阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变型、不能接受强化化疗的AML患者的疗效，基石药业负责全球试验在中国的开展。
