8月31日，科济生物医药宣布，美国FDA授予其自主研发产品全人BCMA CAR-T细胞（CT053）孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤。据悉，CT053是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞。今年2月，该产品获中国国家药监局临床默示许可；4个月之后在美国获得FDA的临床批准。
多发性骨髓瘤是一种发生在骨髓中的浆细胞恶化的肿瘤。有公开报道称，2016年大概有13万新发的多发性骨髓瘤病例，发病率从1990年至2016年提高了126%。尽管已有一些新的治疗手段，但多发性骨髓瘤仍然难以治愈，仍需更加先进有效的治疗手段。而CT053开发的主要目标适应症就是复发/难治多发性骨髓瘤。据悉，该在研药物的探索性1期临床数据表明，其具有十分优异的临床疗效和良好的安全性。在24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中，有19名达到完全缓解（完全缓解率79.2%），且无3级及以上细胞因子释放综合征。据悉，该公司将于今年9月14日在波士顿召开的国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW2019）会议上口头报告CT053的探索性临床研究结果。
科济生物是一家致力于开发创新型CAR-T细胞等肿瘤免疫治疗药物，公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物，并合作开展了多项CAR-T细胞治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性临床研究。据悉，CT053目前正在中国进行注册临床研究，研究中心包括北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院。科济生物董事长、CEO兼CSO李宗海博士表示，FDA授予孤儿药资格认定是CT053产品开发和商业化的重要监管里程碑。“孤儿药资格”是美国FDA鼓励罕见病药物研发的举措之一。根据美国《孤儿药法案》规定，孤儿药上市后可获得长达7年的市场独占期，独占期内FDA将不会批准第二个相同产品、相同适应症的申请。此外还可享受减免处方药用户费用，并开辟孤儿药审批“绿色通道”，对获得孤儿药资格的药物进行加速审批等。我们期待这款 CAR-BCMA T细胞产品能够在全球尽快推进临床研究，早日造福更多晚期多发性骨髓瘤患者。
