根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示，亚宝药业的盐酸普萘洛尔的上市申请（受理号：CYHS1900290）拟纳入优先审评。经查询可知，该药为3类仿制药。此次被纳入优先审评的理由在于：用于需要系统治疗的增殖性婴儿血管瘤，具有一定的临床优势和临床需求，符合优先审评审批范围。
盐酸普萘洛尔(propranolol hydrochloride)为β-受体阻断药，能够阻断心肌的β受体，对β1和β2受体均有拮抗作用。有意思的是，该药作为一种高血压药物，已经在临床上使用了几十年。直至2007年一个偶然的机会，法国一家医院的医生在临床使用过程中意外发现该药对婴儿血管瘤有效。之后，这一惊喜发现逐渐引发了药物研发领域研究者的关注和后续研究。
2014年3月，法国Pierre Fabre公司宣布，其口服药物盐酸普萘洛尔（商品名为Hemangeol）获得美国FDA批准，用于治疗需予全身疗法的增殖期婴儿血管瘤患者，成为彼时首个，也是唯一一款用于治疗增殖期婴儿血管瘤的药物。
据悉，FDA批准该疗法主要依据一项2/3期临床试验。该试验的对象为年龄在5周~5个月需予全身疗法的增殖期婴儿血管瘤患者。研究结果显示，在接受Hemangeol每日口服3mg/kg治疗6个月患者组中，60.4％的婴儿患者的目标血管瘤获得了完全或几近完全的消退。但在停止治疗后，11.4％的婴儿需再次接受治疗。不过，该药也有一些常见副作用，如睡眠障碍、呼吸道感染、腹泻和呕吐等，甚至可能引起低血糖症、心动过缓、低血压、支气管痉挛和充血性心力衰竭恶化甚至毁损面容等严重副反应。
婴幼儿血管瘤是婴儿期最常见的良性肿瘤。血管瘤通常在婴儿出生后几周出现，在3个月时达高峰。75%的血管瘤随着婴儿长大会逐渐缩小并消失，无需治疗。虽然是良性肿瘤，但可能会导致溃疡，气道阻塞、心血管风险等常见并发症。而且，由于发生位置的关系，某些婴儿血管瘤可能导致呼吸和视力等功能损害、甚至危及生命。
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有数据显示，血管瘤影响3％~10％的新生儿。另有数据显示，在中国血管瘤平均发生率3%，每年有约16000个新生儿患有婴儿血管瘤。因此，血管瘤需要通过治疗，以加速其缩小的进程。
此次，亚宝药业的盐酸普萘洛尔的上市申请拟纳入优先审评程序，有望加快该药的获批上市。我们期待，这款治疗药物能够早日为更多婴幼儿血管瘤患者保驾护航。
