9月12日，亘喜生物公布了其全球首创新药FasT CAR-19（代号GC007F）研究性细胞基因疗法的一项多中心临床研究中期成果，其安全性和有效性已得到初步证实，95.8%的完全缓解率令人振奋。GC007F是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，适用于复发或难治性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的青少年和成年受试者以及侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）受试者。
据悉，这项多中心临床研究的受试者为26例，涵盖年龄14~70岁复发或难治性B-ALL青少年和成人受试者。这些受试者此前均接受过多次治疗，但都未获得持续临床缓解。截至9月4日，所有受试者均已在清淋预处理化疗后，接受了FasT CAR-19单次输注治疗。FasT CAR-19由低到高设置了三个剂量，相当于传统CAR-T产品有效剂量的1/30至 1/10。
28天随访期中，对24例受试者的治疗效果进行了评估，其中：23例(95.8%)达完全缓解，其中包括全血细胞计数已恢复或未恢复的受试者(CR/CRi)；21例(87.5%)已无法检测最小残留病灶(uMRD，骨髓中检测到的白血病细胞< 10-4）。在超过三个月的持续缓解观察期内，FasT CAR-19表现出良好的持续性。在安全性方面，所有26例受试者均可耐受不同剂量水平的FasT CAR-19输注。最常见的安全问题为细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症，在该试验为轻至中度水平。与高剂量组相比，在低、中剂量组的受试者中仅观察到轻微的不良反应。亘喜生物是一家致力于开发细胞基因癌症疗法的生物医药公司，目前正在开发FasT CAR、即用型CAR产品、双重CAR和增强型CAR-T细胞疗法。据亘喜生物公开信息，旗下的FasT CAR解决方案极具优势。因为通常抗CD19 CAR-T产品平均生产周期为两周，质量检测另需一周，而亘喜生物的技术通过对受试者的T细胞进行基因改造，使其表达CD19特异嵌合抗原受体，能将细胞质内时间缩短到一天，而且生产成功率高达26/26(100%)，无受试者因生产失败退出试验。该公司计划将FasT CAR技术将被推广应用到其他免疫细胞治疗，用来治疗包括多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤。此外，传统CAR-T疗法从受试者的血液中采集免疫细胞，在实验室中构建可以靶向癌细胞的嵌合抗原受体细胞，然后重新输注到受试者体内达到杀伤肿瘤细胞的目的。这个过程生产周期长，个性化差异大，且只能靶向单一肿瘤抗原。而亘喜生物设计了两种不同的CAR，单次可进行双重转导。预期与单一靶向CAR-T细胞相比，其安全性、可控性更好，且能够预防复发。亘喜生物首席执行官曹卫博士表示：“我们非常高兴看到，在这项研究中所有复发或难治性B-ALL受试者均从FasT CAR-19中获得了实质性的临床疗效。使用FasT CAR平台打造的双靶向CAR-T细胞有望提供患者更好的临床获益。下一阶段，我们将通过首次人体试验来进一步挖掘该技术的潜力。”
