中国国家药监局（NMPA）药品审评中心最新公布，罗氏（Roche）治疗亨廷顿舞蹈病（HD）新药RO7234292注射液临床试验申请获得默示许可。这是一款由罗氏和Ionis Pharmaceuticals合作开发的反义寡核苷酸药物，该产品通过减少突变亨廷顿蛋白（HTT）靶向HD根本病因，是此类疗法中首个进入关键性试验的产品，被美国FDA和欧洲EMA指定为治疗HD患者的孤儿药。
亨廷顿舞蹈病，是一种遗传性神经退行性疾病。突变的HTT蛋白具有神经毒性，致使大脑中的神经细胞逐渐受损死亡，患者的智力和身体控制能力发生越来越严重的退化。目前，对于这种毁灭性的致命疾病，还没有任何一款被批准的药物可用于改善病情。反义药物RO7234292正是通过特有的机制来减少各种形式的HTT蛋白。在临床1、2期试验的结果中，以最高和次高剂量接受RO7234292治疗的HD患者，3个月后脑脊液中的突变HTT水平最高降低60%，并且患者耐受性良好。目前，这款新药已在美国启动关键性的3期试验。
除了罗氏的RO7234292注射液，另外几款新药也在近日获得临床试验默示许可，具体如下：（1）上海康德弘翼的注射用rezafungin，适应症为：念珠菌血症、侵袭性念珠菌病；（2）三诺佳邑生物的STSG-0002注射液，适应症为：慢性乙型肝炎；（3）康方生物的AK111注射液，适应症为：中重度斑块型银屑病；（4）诺华公司（Novartis）的LOU064胶囊，适应症为：哮喘。
值得一提的是，今日康方生物还传来另一喜讯，其PD-1双功能抗体新药AK112在澳洲临床试验进展顺利，首位患者已经顺利入药。根据公告，AK112是国际上首个进入临床研究针对于PD-1/VEGF靶点的双功能抗体新药。它通过阻断PD-1与PD-L1和PDL2的结合，阻断VEGF与VEGFR的结合，从而抑制肿瘤细胞增殖和血管瘤生成。
9月19日，由微芯生物自主研发的治疗2型糖尿病的1类原创新药西格列他钠（商品名：双洛平）上市申请（NDA）获得NMPA药品审评中心受理。西格列他钠是一款核受体过氧化物酶体增生物受体（PPAR）全激活剂，属于全新作用机制的胰岛素增敏剂，用于治疗2型糖尿病。公告显示，作为全球首个完成确证性3期临床试验的PPAR全激动剂，西格列他钠在一系列临床研究中显示出显著且持久的降糖作用，显著的胰岛素增敏和血脂调控等综合作用，同时具有潜在的肝脏保护作用，有望为糖尿病及代谢综合征患者带来更多临床获益。
3.应世生物FAK抑制剂获得美国FDA临床试验许可
9月20日，应世生物宣布，其FAK抑制剂IN10018已获得美国FDA临床试验许可（IND），这是应世生物首个获得FDA临床试验许可的创新药。IN10018是应世生物从德国勃林格殷格翰(Boehringer-Ingelheim)引进的一款处于临床阶段的黏着斑激酶（FAK）抑制剂化合物，应世生物拥有全球开发和商业化权利。临床前研究表明，IN10018能显著提高化疗、放疗、靶向药物、以及免疫治疗的疗效，形成协同效应，克服耐药，有望成为诸多治疗药物的联合治疗药物。
4.绿叶制药戈舍瑞林微球在美完成人体药代动力学研究
9月19日，绿叶制药宣布，其自主研发的创新制剂注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球（LY01005）已在美国完成一项人体药代动力学试验，并达到预期终点。研究证实了该药具有良好的安全性和耐受性，未发生严重不良事件以及导致受试者退出试验或死亡的不良事件。下一步，绿叶制药将就LY01005在美国的进一步开发计划与美国FDA进行沟通。除了通过美国联邦食品、药品和化妆品法案第505(b)(2)途径在美申报以外，LY01005在中国也已进入关键临床试验阶段，目前进展顺利。
