医药投资:基因精准编辑治疗 Beam如何不一样?

近年来,许多基因编辑公司上市发行(IPO)。最新的一家,就是Beam 治疗公司。


总部位于马萨诸塞州剑桥的Beam10月向证券监管机构提交了IPO文件。该公司为此次发行设定了1亿美元的初步目标


Beam正在开发一种基于 基因编辑CRISPR 的技术,旨在提供更精确的基因组编辑,有望成为基因治疗的新势力。


目前流行的CRISPR-Cas9基因编辑,是切割基因组在特定位置,以去除或添加一块DNA。


但是,Beam认为,CRISPR编辑还以更加精确。

微信图片_20191014111802.jpg

如果将人的DNA的双螺旋结构想象成梯子,那么,每个梯级由一个碱基对组成,这个碱基对由两个碱基组成。


许多基因组的突变发生在单个碱基中,这些错误称为点突变。


Beam 的技术称为基础编辑,正在开发针对这些单碱基突变的治疗。


编辑点突变的能力可以适用于更广泛的遗传疾病。该公司说,点突变占所有目前知道的相关的遗传错误疾病的 58%


"如果现有的基因编辑方法是基因组的'剪刀',那么我们的基础编辑就是'铅笔',在基因中去掉和重写一个字母。“Beam在其IPO招股说明书中表示。



刚刚成立两年, Beam成立于2017年。但到现在为止,一直对它打算治疗哪些疾病三缄其口。


在公司的说明中,列出了12个项目,包括血液疾病的β地中海贫血和链状细胞病,以及急性淋巴细胞白血病和急性骨髓性白血病。


研发管道中还包括潜在的治疗肝脏疾病,以及眼睛和中枢神经系统疾病(Stargard症)


尽管怎样,Beam已经筹集了超过2.23亿美元的资金。其中包括4月份融资的1.35亿美元的B轮融资。


截至6月30日,Beam持有现金1.268亿美元


该公司表示,将利用IPO收益继续研发其基础编辑项目。根据IPO文件,Beam公司的最大股东是ARCH风险投资合伙人,拥有23%的股份,其次是F-Prime资本合作伙伴医疗基金,该基金拥有该公司19.4%的股份。


目前,Beam 的所有研究都是临床前计划,还没有进入人体临床试验阶段。该公司表示,在实验室中已经证明了细胞的"治疗相关"基础编辑


2020年,Beam的目标是证明它可以在动物身上进行基因编辑,如果一切顺利,Beam说可能会开始申请许可,在2021年开始进行人体测试。


参考文章:

https://xconomy.com/boston/2019/09/27/beam-therapeutics-preps-ipo-and-sheds-light-on-its-gene-editing-drugs/